一次情報の記録
決定級審査完了報告書 (CRL)
Scholar Rock、SMA向けapitegromabでFDAよりCRLを受領
FDAはapitegromabのBLAに対しComplete Response Letterを発行し、Catalent Indianaの充填・仕上げ施設における観察事項のみを指摘した。有効性、安全性、または原薬に関する問題は指摘されなかった。Scholar Rockは、Catalent Indianaが観察事項を解決した後にBLAを再提出する予定である。
主要事実
- 提出
- 2025年9月23日 11:04
- イベント
- 審査完了報告書 (CRL)
- 方向
- ネガティブ
- アセット
- apitegromab
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
- カレンダー
- FDA 審査決定 (PDUFA) · 2026年9月30日 · 審査完了報告書 (CRL)
出典の抜粋
EX-99.1 2 tm2526733d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 FDA 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬としてのApitegromabに対する Complete Response Letter（CRL）を発行 Catalent Indiana LLC充填・仕上げ施設で特定された 観察事項にのみ関連 · CRLで指摘されたその他の承認可能性に関する問題はなし · Scholar Rockは、Catalent Indiana LLC関連の観察事項が解決次第、apitegromabのBiologics License Application（BLA）を再提出する意向 CAMBRIDGE, Mass. — 2025年9月23日 — Scholar Rock (NASDAQ: SRRK)は、脊髄性筋萎縮症（SMA）およびその他の希少で重篤かつ衰弱性の神経筋疾患を患う小児および成人の生活を劇的に改善することを使命とするグローバルバイオ医薬品企業であり、ミオスタチンバイオロジー分野におけるリーディングプラットフォームを活用して