一次情報の記録
決定級PDUFA 日延長
Scholar Rock: apitegromab BLA再提出および米国発売は2026年に予定
同社は2025年9月にCRLを受領した後、FDA承認を経て2026年にBLA再提出および米国発売を予定しているとガイダンスを更新した。FDAは2026年初頭にCatalent Indiana（Novo Nordisk）と会合を予定し、Bloomington充填仕上げ施設における是正措置の進捗を確認する。EMA MAAの決定は2026年半ばに予定されている。
主要事実
- 提出
- 2026年1月12日 14:23
- イベント
- PDUFA 日延長
- 方向
- 中立
- アセット
- apitegromab
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
出典の抜粋
EX-99.1 2 srrk-20260112xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 Scholar Rock Highlights 2026 Strategic Priorities • Apitegromab Biologics License Application (BLA)再提出およびFDA承認後の米国発売は、脊髄性筋萎縮症（SMA）の小児および成人患者を対象に2026年に予定されている • FDAは2026年初頭にCatalent Indiana, LLC（Novo Nordiskの一部）と会合を予定し、是正措置の進捗を協議する • ApitegromabのInvestigational New Drug (IND)申請が顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）で承認された；Phase 2試験の開始および患者投与は2026年半ばに予定 • 皮下投与apitegromabの開発が進展；Phase 1試験で良好なバイオアベイラビリティが確認され、薬力学プロファイルはIV投与と同等 • SRK-439 Phase 1試験