一次情報の記録
決定級FDA 承認
Scholar Rock: FDAがISEMBYLD（apitegromab-mstn）をSMA向けに承認
FDAは、SMN2背景療法を受けている2歳以上のSMA患者を対象とした初の筋肉標的療法として、ISEMBYLDの完全承認を付与した。この承認は、HFMSEスケールで統計的に有意な運動機能改善を示した第3相SAPPHIRE試験のデータに基づく。米国での商業発売が開始され、数日以内に製品が出荷される。
主要事実
- 提出
- 2026年9月14日 12:00
- イベント
- FDA 承認
- 方向
- ポジティブ
- アセット
- apitegromab
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
- hfmse responders
- 34.2% vs 13.5% (OR 3.8, p=0.0125)
- hfmse improvement
- 2.2-point improvement vs placebo (p=0.0121)
- safety population
- >500 individuals across studies
- extension enrollment
- 98% of SAPPHIRE participants
出典の抜粋
EX-99.1 2 tm2625362d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Scholar Rock Announces FDA Approval of ISEMBYLD™ (apitegromab-mstn), the First and Only Muscle-Targeted Treatment for Children and Adults with Spinal Muscular Atrophy (SMA) September 11, 2026 · ISEMBYLD is approved for use in all adults and children ≥2 years of age with SMA who are currently receiving a survival motor neuron 2 (SMN2)-targeted treatment · ISEMBYLD recommended dose of 10 mg/kg showed a robust, clinically meaningful 2.2-point improvement in motor function as measured by the gold-standard Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) compared to placebo, with all patients receiving SMN2-targeted background therapy (p = 0.0121*) · ISEMBYLD showed a ≥ 3-point increase in HFMSE in 34.2% of patients compared to