PTCT PTCセラピューティクス

PTC Therapeutics、Fabry病向けST-920 AAV遺伝子治療を取得

PTC Therapeuticsは、Fabry病向けSangamoのST-920 AAV遺伝子治療プログラムを、$111 million upfrontに加え、FDA accelerated and full approvalに連動する最大$100 millionのcontingent milestonesで取得する資産購入契約を締結した。取引はSeptember 10, 2026に予定されているBankruptcy Courtの承認およびその他のcustomary closing conditionsの対象となり、October 15, 2026までのtarget closeを目標としている。

PTC、ST-920 Fabry遺伝子治療薬を取得へ; BLA申請は2026年Q4予定

PTCはSangamoからBLA段階のFabry病向けAAV遺伝子治療薬ST-920の取得で落札者に選定された。同社は既存の希少疾患インフラを活用し、2026年Q4に加速承認に向けたローリングBLA申請を完了する計画。買収は破産裁判所の承認およびその他のクロージング条件を満たす必要があり、2026年Q3後半またはQ4前半に完了予定。

PTCT: PIVOT-HD 24ヶ月中間解析でvotoplamの肯定的なトップライン結果（HD）

PTCはvotoplamのPIVOT-HD延長試験の24ヶ月中間解析で肯定的なトップライン結果を報告し、cUHDRSにおいて用量依存的な効果を示し、10 mg投与群で疾患進行の52%抑制および継続的な良好な安全性が確認された。このデータは、Novartis主導のグローバル第3相INVEST-HD試験を支持するものであり、2026年Q2に最初の患者投与によりPTCへの5,000万ドルのマイルストン支払いが発生し、PTCとNovartisは今後、潜在的な規制当局との協議について調整を行う。

PTC Therapeutics、FDAのフィードバックを受けてTranslarnaのNDAを撤回

PTCは、ナンセンス変異DMD向けTranslarna（ataluren）のNDA再提出を撤回した。FDAは提出データが有効性の実質的証拠基準を満たす可能性が低いと指摘した。この撤回により、同製品の米国での現行規制審査経路は終了した。

PTC Therapeutics、2025年12月2日にR&D Dayを予定

PTCは2025年12月2日にニューヨークでR&D Dayを開催する。このイベントではSephienceの発売およびvotoplamやvatiquinoneを含むパイプライン・プログラムに関する最新情報が提供される予定である。

PTC Therapeutics, Inc. · 完全回答書（NDA 220049）

FDAは、2025-08-18付でNDA 220049に対する完全回答書を発行した。