一次情報の記録
重要申請提出
PTC、ST-920 Fabry遺伝子治療薬を取得へ; BLA申請は2026年Q4予定
PTCはSangamoからBLA段階のFabry病向けAAV遺伝子治療薬ST-920の取得で落札者に選定された。同社は既存の希少疾患インフラを活用し、2026年Q4に加速承認に向けたローリングBLA申請を完了する計画。買収は破産裁判所の承認およびその他のクロージング条件を満たす必要があり、2026年Q3後半またはQ4前半に完了予定。
主要事実
- 提出
- 2026年8月13日 11:00
- イベント
- 申請提出
- 方向
- ポジティブ
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
- 一時金
- 1億1,100万ドル
- マイルストーン
- 最大1億ドル
出典の抜粋
EX-99.1 2 tmb-20260812xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC、希少疾患ポートフォリオ拡大のためBLA段階のST-920 Fabry病プログラムを取得 – 既存の規制・商業インフラおよびFabry治療薬の商業化経験を活用した買収計画 – – ST-920はFabry病の酵素欠損症に対する1回投与のAAV遺伝子治療薬で、長期的な臨床的有効性および安全性プロファイルが確認されている – – BLA申請は2026年Q4に完了予定で、2027年の商業発売の可能性 – – PTCは本日8月12日午後5時（米国東部時間）に電話会議を開催 – WARREN, N.J., Aug. 12, 2026 – PTC Therapeutics, Inc., (NASDAQ: PTCT) は本日、ST-920の取得で落札者に選定されたことを発表した。ST-920はBLA段階の1回投与