PTC Therapeuticsがファブリー病向けST-920を取得；BLA提出は2026年第4四半期を予定

PTC TherapeuticsはSangamoからファブリー病向けST-920 AAV遺伝子治療プログラムを前払い1億1100万ドルおよび最大1億ドルの規制マイルストーンで取得しました。同社は現在、BLA提出を2026年第4四半期に完了させ、迅速承認と2027年の商業発売を期待しています。

主要事実

提出: 2026年10月29日 20:10
イベント: 申請提出
方向: 中立
企業: PTCTPTCセラピューティクス
アセット: isaralgagene civaparvovec
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり
前払い金: 1億1100万ドル
条件付きマイルストーン: 最大1億ドル

出典の抜粋

EX-99.1 2 tmb-ex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC Therapeutics Provides Corporate Update and Reports Third Quarter 2026 Financial Results – Strong Q3 2026 performance with total revenue of $358 million, including $276 million of product revenue – – Full-year 2026 expected total revenue increased to $1.29 to $1.32 billion, with full-year product revenue guidance raised to $960 to $990 million – – Sephience™ (sepiapterin) Q3 2026 revenue of $182 million, with continued growth in the US and ongoing global expansion – – Acquired ST-920 Fabry disease gene therapy; BLA submission expected to be completed in Q4 2026 – WARREN, N.J., October 29, 2026 – PTC Therapeutics, Inc., (NASDAQ: PTCT) today announced a corporate update and financial results for the third quarter ended September

SEC 8-K