一次情報の記録
重要申請提出
PTC TherapeuticsがST-920（isaralgagene civaparvovec）のファブリー病に対する買収を完了
PTC TherapeuticsはSangamoからST-920の買収を完了しました。加速承認のためのローリングBLA提出は2026年第4四半期に完了する予定です。この資産はすでにFDAの希少疾病用医薬品指定、ファストトラック指定、およびRMAT指定を取得しています。
主要事実
- 提出
- 2026年9月21日 20:34
- イベント
- 申請提出
- 方向
- ポジティブ
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
出典の抜粋
EX-99.1 2 tmb-20260921xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTCがST-920ファブリー病遺伝子治療の買収を完了 – BLA提出の完了は2026年第4四半期に予定 – ニュージャージー州ウォーレン、2026年9月21日 – PTC Therapeutics, Inc.（NASDAQ: PTCT）は本日、Sangamo Therapeutics, Inc.との間で事前に発表したST-920の買収契約を完了したと発表しました。ST-920は、BLA段階の、1回投与のAAV遺伝子治療でファブリー病を対象としています。ST-920の加速承認のためのFDAへのローリングBLA提出は2026年第4四半期に完了する予定です。 「当社のチームはST-920のBLA提出を完了し、慢性酵素補充療法の限界に対処する1回投与の安全で有効かつ持続的な疾患治療をファブリーコミュニティにもたらすことを期待しています」と述べました。