PTCT: PIVOT-HD 24ヶ月中間解析でvotoplamの肯定的なトップライン結果（HD）

PTCはvotoplamのPIVOT-HD延長試験の24ヶ月中間解析で肯定的なトップライン結果を報告し、cUHDRSにおいて用量依存的な効果を示し、10 mg投与群で疾患進行の52%抑制および継続的な良好な安全性が確認された。このデータは、Novartis主導のグローバル第3相INVEST-HD試験を支持するものであり、2026年Q2に最初の患者投与によりPTCへの5,000万ドルのマイルストン支払いが発生し、PTCとNovartisは今後、潜在的な規制当局との協議について調整を行う。

主要事実

提出: 2026年5月7日 20:09
イベント: トップライン結果
方向: ポジティブ
企業: PTCTPTCセラピューティクス
アセット: votoplam
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり
マイルストーン: 5000万ドル
cUHDRSの改善: 10mg投与時に疾患進行を52%抑制

出典の抜粋

EX-99.1 2 tmb-20260507xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC Therapeutics Provides Corporate Update and Reports First Quarter 2026 Financial Results – First quarter 2026 total revenue of $273 million, including $226 million of product revenue, supporting full-year 2026 guidance raise – – Global Sephience™ (sepiapterin) launch momentum continues with first quarter 2026 revenue of $125 million, representing 36% quarter-over-quarter growth – – Positive topline results from 24-month interim analysis of PIVOT-HD extension study of votoplam, supporting ongoing global Phase 3 INVEST-HD study and potential regulatory interactions – – Open-label vatiquinone registration study to be initiated in Q3 2026 based on FDA feedback – WARREN, N.J., May 7, 2026 – PTC Therapeutics, Inc., (NAS

SEC 8-K