一次情報の記録
決定級試験登録の変更
Rocket Pharmaceuticals: FDA、Danon病のRP-A501に対する12例ピボタルPhase 2で合意
FDAは、修正プロトコル下で治療された最初の3例を含む12例のピボタル有効性集団を確認し、加速承認を支持するための12カ月主要共同評価項目を承認した。また、商業グレード製品を用いた再調整用量3.8 × 10¹³ GC/kgでの登録および投与の継続を許可した。Rocketは、2027年半ばまでにピボタル試験を完了するための明確な道筋を得た。
主要事実
- 提出
- 2026年9月15日 11:00
- イベント
- 試験登録の変更
- 方向
- ポジティブ
- アセット
- RP-A501
- 信頼度
- 出典あり
- 投与量
- 3.8 × 10¹³ GC/kg
- 完了目標
- 2027年半ば
- ピボタル集団
- 12例の男性患者
- 残りの患者
- 9例
- 主要共同評価項目
- 心筋LAMP2タンパク質発現および左室質量指数のベースラインからの10%減少
出典の抜粋
Rocket Pharmaceuticals、Danon病のRP-A501ピボタルPhase 2試験完了への道筋についてFDAと合意を発表 Rocket Pharmaceuticals、Danon病のRP-A501ピボタルPhase 2試験完了への道筋についてFDAと合意を発表 Rocket Pharmaceuticals、Danon病のRP-A501ピボタルPhase 2試験完了への道筋についてFDAと合意を発表 FDA、修正プロトコル下で治療された最初の3例を含む12例のピボタル有効性集団を確認 FDA、初期安全性データの審査により修正プロトコル下での登録および投与継続を支持 FDA、加速承認を支持するための12カ月主要共同評価項目を確認 Danon病プログラムに関する包括的ウェビナーを2026年10月6日午後4時30分（米国東部時間）に開催予定 Rocket Pharmaceuticals, Inc.