RCKT ロケット・ファーマ

Rocket Pharmaceuticals:Danon病におけるRP-A501のピボタルフェーズ2試験についてFDAと合意

FDA confirmed the pivotal efficacy population of 12 male patients at the recalibrated dose of 3.8 × 10¹³ GC/kg, with the first three patients already treated counting toward this total. The agency also endorsed the 12-month co-primary endpoints of myocardial LAMP2 protein expression and a 10% reduction in left ventricular mass index, intended to support a potential accelerated approval pathway. Enrollment and dosing under the modified protocol may continue, with completion of dosing expected by mid-2027.

Rocket Pharmaceuticals: FDA、Danon病のRP-A501に対する12例ピボタルPhase 2で合意

FDAは、修正プロトコル下で治療された最初の3例を含む12例のピボタル有効性集団を確認し、加速承認を支持するための12カ月主要共同評価項目を承認した。また、商業グレード製品を用いた再調整用量3.8 × 10¹³ GC/kgでの登録および投与の継続を許可した。Rocketは、2027年半ばまでにピボタル試験を完了するための明確な道筋を得た。

Rocket Pharmaceuticals、KRESLADI PRVを1億8000万ドルで売却

RocketはFDAのKRESLADI加速承認後に授与された希少小児疾患優先審査バウチャーを現金化した。非希薄化の1億8000万ドルの収益により、同社のキャッシュランウェイは2028年第2四半期まで延長され、心血管系遺伝子治療パイプラインの資金に充てられる。

Rocket Pharmaceuticals, Inc. · FDAがkresladi（marnetegragene autotemcel）を承認

FDAのPurple Bookでは、BLA 125806（kresladi, marnetegragene autotemcel; Rocket Pharmaceuticals Inc, CBER）が2026-03-26に承認されたと記載されています。

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADIのPDUFAが2026年3月28日に設定

FDAは重症LAD-Iに対するKRESLADI（marnetegragene autotemcel）のBLA再提出を受理し、PDUFA目標アクション日を2026年3月28日に設定した。同社は承認時に希少小児疾患優先審査バウチャーの対象となる。これにより、レンチウイルス血液学プログラムの短期的な規制上のマイルストーンが確立される。

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI™ PDUFAを2026年3月28日に設定

FDAはKRESLADI™（marnetegragene autotemcel）のBLA再提出を受理し、PDUFA目標アクション日を2026年3月28日に設定した。Rocketは承認時に希少小児疾患優先審査バウチャーの対象となる。同社は本資産がこの日程に沿っていると述べている。

Rocket Pharmaceuticals: FDAがKRESLADIのBLA再提出を受理、PDUFAは2026年3月28日

FDAは重症LAD-Iに対するKRESLADI（marnetegragene autotemcel）のBLA再提出を受理した。FDAはPDUFA目標審査完了日を2026年3月28日とした。承認された場合、Rocketは希少小児疾患優先審査バウチャーの対象となる。

Rocket Pharmaceuticals、Fanconi貧血症向けRP-L102のBLAを撤回

Rocketは2025年10月3日に、mozafancogene autotemcel（RP-L102）の米国BLAを自主的に撤回した。この撤回は、2025年7月の新規社内投資中止決定および欧州MAAの事前撤回に続くものである。この措置は戦略的なもので、安全性または有効性の懸念を反映するものではない。同社は外部パートナーシップを通じて規制当局との再交渉の選択肢を保持している。