Rocket Pharmaceuticals: KRESLADIのPDUFAが2026年3月28日に設定

FDAは重症LAD-Iに対するKRESLADI（marnetegragene autotemcel）のBLA再提出を受理し、PDUFA目標アクション日を2026年3月28日に設定した。同社は承認時に希少小児疾患優先審査バウチャーの対象となる。これにより、レンチウイルス血液学プログラムの短期的な規制上のマイルストーンが確立される。

主要事実

提出: 2026年2月26日 21:21
イベント: PDUFA 日設定
方向: 中立
企業: RCKTロケット・ファーマ
アセット: marnetegragene autotemcel
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり
カレンダー: FDA 審査決定 (PDUFA) · 2026年3月28日 · 結果未記録

出典の抜粋

EX-99.1 2 ef20066645_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals、2025年度第4四半期および通期の決算を報告し、最近の進捗をハイライト Danon病に対するRP-A501のピボタル第2相試験が2026年上半期に再開予定重症LAD-Iに対するKRESLADI™が2026年3月28日のPDUFA日に向け順調に進行 BAG3関連拡張型心筋症に対するRP-A701の第1相試験で初回投与が2026年半ばに予定現金、現金等価物および投資資産は約1億8,890万ドル； 2027年第2四半期までの事業運営資金を確保 CRANBURY, NJ – 2026年2月26日 – Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT)は、希少疾患に対する遺伝子治療の持続可能なパイプラインを推進する完全統合型後期バイオテクノロジー企業であり、本日報告

SEC 8-K