Rocket Pharmaceuticals: FDAがKRESLADIのBLA再提出を受理、PDUFAは2026年3月28日

FDAは重症LAD-Iに対するKRESLADI（marnetegragene autotemcel）のBLA再提出を受理した。FDAはPDUFA目標審査完了日を2026年3月28日とした。承認された場合、Rocketは希少小児疾患優先審査バウチャーの対象となる。

主要事実

提出: 2025年10月14日 11:09
イベント: 申請受理
方向: ポジティブ
企業: RCKTロケット・ファーマ
アセット: marnetegragene autotemcel
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり
カレンダー: FDA 審査決定 (PDUFA) · 2026年3月28日 · 結果未記録

出典の抜粋

EX-99.1 2 ef20057000_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals Announces FDA Acceptance of BLA Resubmission of KRESLADI™ for the Treatment of Severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I) Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target action date is March 28, 2026 All primary and secondary endpoints were met, and KRESLADI™ was well tolerated Rocket is eligible for a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, should KRESLADI TM be approved CRANBURY, NJ – October 14, 2025 – Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), a fully integrated, late-stage biotechnology company advancing a sustainable pipeline of genetic therapies for rare disorders with high unmet need, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has accepted the resubmission of the

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