アセットプロファイル
marnetegragene autotemcel · ロケット・ファーマ (RCKT)
- 適応症
- 希少小児疾患
- 別名
- KRESLADI, marne-cel
企業
RCKTロケット・ファーマ
RCKTロケット・ファーマロケット・ファーマシューティカルズ（Rocket Pharmaceuticals Inc.）は、後期段階にあるバイオ医薬品企業です。希少かつ重篤な小児疾患に対する遺伝子治療薬の開発に注力しています。同社のパイプライン製品には、ダナオン病（Danaon Disease）向けのRP-A501、ファンコニ貧血（Fanconi Anemia）向けのRP-L102、白血球接着不全症（Leukocyte Adhesion）向けのRP-L201、ピルビン酸キナーゼ欠損症（Pyruvate Kinase Deficiency）向け…
カレンダー上の予定
28日
3月 2026年
2026年3月28日
172 日前
RCKTロケット・ファーマタイムライン
新しい順。
決定級
2026年3月26日
00:00
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