アセットプロファイル
mozafancogene autotemcel · ロケット・ファーマ (RCKT)
- 適応症
- ファンコニー貧血
- 別名
- Fanskya, Fanca-cel, RP-L102
企業
RCKTロケット・ファーマ
RCKTロケット・ファーマロケット・ファーマシューティカルズ（Rocket Pharmaceuticals Inc.）は、後期段階にあるバイオ医薬品企業です。希少かつ重篤な小児疾患に対する遺伝子治療薬の開発に注力しています。同社のパイプライン製品には、ダナオン病（Danaon Disease）向けのRP-A501、ファンコニ貧血（Fanconi Anemia）向けのRP-L102、白血球接着不全症（Leukocyte Adhesion）向けのRP-L201、ピルビン酸キナーゼ欠損症（Pyruvate Kinase Deficiency）向け…
カレンダー上の予定
この期間に予定はありません。
タイムライン
新しい順。
登録済み試験
| 登録 ID | フェーズ | ステータス | 主要完了日 | 登録症例数 | 実施施設 |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT04069533 | 第2相 | 不明 | 2025年2月1日 | 7 | 2 施設中 0 施設が米国 |
| NCT04248439 | 第2相 | 実施中（募集終了） | 2026年5月5日 | 5 | 2 施設中 2 施設が米国 |
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