OCGN オキュジェン

Ocugen、OCU400第3相RP試験のデザイン、エンドポイントおよびタイムラインを更新

Ocugenは、網膜色素変性症に対するOCU400の第3相liMeliGhT試験で140人の患者の登録を完了しました。主要エンドポイントは、LDNA Lux Levelスケール（≥2 lux改善）を用いた視機能の12か月変化に改訂されました。トップラインデータは2027年第1四半期に、生物製剤承認申請は2027年第2四半期に提出される予定です。

Ocugenが中東・北アフリカ地域で網膜色素変性症向けOCU400をRoots Pharmaceuticalにライセンス

Ocugenは中東および北アフリカ地域におけるOCU400の独占的権利をRoots Pharmaceuticalに付与しました。契約には最大400万ドルの前払い金および開発支払い、最大2億5500万ドルの販売マイルストーン、22%のロイヤリティが含まれ、Ocugenが製品を製造・供給します。これにより修飾遺伝子治療のグローバルアクセスが拡大し、Ocugenは第3相試験を継続しており、トップラインデータは2027年第1四半期に予定されています。

オキュジェン OCU410ST:第2/3相の登録完了、DMCがフォローアップを変更

独立データモニタリング委員会は、Stargardt病を対象としたOCU410STのPhase 2/3 pivotal試験を、萎縮病変サイズについて全試験集団で8ヶ月間の追跡調査を行うよう修正した点を除き、プロトコルに従って継続することを推奨しました。試験の登録は完了しています。

Ocugen、GA向けOCU410にFDA RMAT指定を取得

同文書によると、OCU410はドライAMDに起因する地理的萎縮に対してFDAから再生医療先進治療（RMAT）指定を受けました。RMAT指定により、優先審査および迅速承認の対象となります。これはOCU410の開発および審査プロセスを加速させる規制上のマイルストーンです。

OCGN:OCU400の第3相liMeliGhT試験の登録が完了、トップラインは2027年第1四半期

広範な網膜色素変性症を対象としたOCU400 Phase 3 liMeliGhT試験の登録が完了しました。トップラインデータは2027年Q1に予定されており、2026年Q3を目標としたローリングBLA申請および2027年の承認取得を支えるものです。本試験は、既知の最大規模のPhase 3希少疾患遺伝子治療試験であり、広範なRPを対象とした唯一の遺伝子非依存型登録試験です。

Ocugen、GA向けOCU410の肯定的なPhase 2予備データを報告

プレスリリースは、進行中のOCU410 Phase 2 ArMaDa試験から、対照群と比較して病変成長が46%減少した、統計的に有意な12ヶ月解剖学的有効性を開示しています。Phase 1/2の60例において、薬剤関連の重篤な有害事象は観察されていません。同社は2026年にPhase 3を開始し、2028年にBLA申請を目指す計画を再確認しています。

OCU410ST GARDian3、登録50%完了、中間解析は2026年半ばに実施予定

OCU410STを対象とした第2/3相GARDian3試験は、登録患者数が50%に達し、予定を上回るペースで進行しています。EMA CHMPは、米国単独試験がMAA申請に受理可能であることを確認しました。患者の50%を対象とした8ヶ月時点の中間データは、2026年半ばに公表される見込みです。