OCGN:OCU400の第3相liMeliGhT試験の登録が完了、トップラインは2027年第1四半期

広範な網膜色素変性症を対象としたOCU400 Phase 3 liMeliGhT試験の登録が完了しました。トップラインデータは2027年Q1に予定されており、2026年Q3を目標としたローリングBLA申請および2027年の承認取得を支えるものです。本試験は、既知の最大規模のPhase 3希少疾患遺伝子治療試験であり、広範なRPを対象とした唯一の遺伝子非依存型登録試験です。

主要事実

提出: 2026年3月4日 16:07
イベント: トップライン結果
方向: 中立
企業: OCGNオキュジェン
アセット: OCU400
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり
投与量: 1眼あたり2.5×10^10 vg、250µL
無作為化比率: 2:1
主要評価項目: 12ヶ月時点のLDNAによる視機能変化
第3相登録者数: 140例

出典の抜粋

EX-99.1 2 tm267731d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Ocugen Provides Business Update with Fourth Quarter and Full Year 2025 Financial Results Conference Call and Webcast Today at 8:30 a.m. ET · 広範な網膜色素変性症患者を対象とした初の遺伝子治療登録試験であり、最大規模のOCU400 Phase 3 liMeliGhT臨床試験の登録が完了しました。Phase 3トップラインデータは2027年第一四半期に予定されており、OCU400の2027年承認取得に向けた進展となります · OCU410ST Phase 2/3 pivotal confirmatory試験の登録が完了に近づいています。中間データは2026年第三四半期に予定されており、その後2027年第二四半期にPhase 2/3トップラインデータが発表され、BLA申請に先立ちます。 · OCU410の肯定的な予備的Phase 2データが1月に発表されました。完全なPhase 2データは

SEC 8-K