一次情報の記録
重要申請提出
BioMarin、軟骨無形成症に対するVOXZOGOのsNDAを提出
BioMarinは、FDAに対しVOXZOGO（ボソリチド）の軟骨無形成症を対象とした補足的NDAを提出した。これは本適応症に対する初の標的治療薬である。承認された場合、2027年の発売を予定している。同社はQ3決算発表で申請状況に関する最新情報を提供する予定である。
主要事実
- 提出
- 2026年8月6日 20:06
- イベント
- 申請提出
- 方向
- ポジティブ
- アセット
- vosoritide
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
出典の抜粋
EX-99.1 2 earningsrelease-6aug26ex991.htm EX-99.1 Document Exhibit 99.1 Contact: Investors: Media: Traci McCarty Marni Kottle BioMarin Pharmaceutical Inc. BioMarin Pharmaceutical Inc. (415) 455-7558 (650) 374-2803 BioMarin Reports Second Quarter 2026 Financial and Operating Results Second Quarter 2026 Total Revenues Increased 20% Year-over-year to $990 million Stronger Growth Expectations Drive Increased Guidance for Full-year 2026 Total Revenues, VOXZOGO ® , and Non-GAAP Diluted Earnings Per Share (EPS) Addition of GALAFOLD ® and POMBILITI ® + OPFOLDA ® , with Cost Synergies, Expected to Accelerate Revenue Growth, Non-GAAP Diluted EPS Accretion, Non-GAAP Operating Margin Expansion, and Operating Cash Flow through the Mid-2030s Conference Call and Webcast Scheduled Today at 4:30 p.m. ET