BMRN バイオマリン

BioMarin、Alesta TherapeuticsおよびALE1をHPP向けに買収

BioMarinはAlesta Therapeuticsおよびその主力資産であるALE1（低ホスファターゼ症向けの経口低分子候補薬）の買収に関する最終合意を締結しました。本取引により、BioMarinのSkeletal Conditions Business UnitにPhase 1/2aプログラムが加わり、同社はより大きな希少疾患市場での競争力を高めることになります。取引は慣行的な条件を満たすことを条件に、当四半期中に完了する予定です。

BioMarin、軟骨無形成症に対するVOXZOGOのsNDAを提出

BioMarinは、FDAに対しVOXZOGO（ボソリチド）の軟骨無形成症を対象とした補足的NDAを提出した。これは本適応症に対する初の標的治療薬である。承認された場合、2027年の発売を予定している。同社はQ3決算発表で申請状況に関する最新情報を提供する予定である。