KRYS クリスタル・バイオテック

Krystal Biotech VYJUVEK が DEB に対して FDA により承認

FDA は、COL7A1 遺伝子変異を有する成人および小児のジストロフィー型表皮水疱症患者の創傷治療に対して VYJUVEK（beremagene geperpavec）を承認しました。これはこの適応症に対する初の遺伝子治療です。

Krystal Biotech、ゴリン症候群BCCにおけるKB113パイロットデータの良好な結果を報告

Krystal Biotechは、KB113のパイロット試験結果が良好であることを発表し、3名のゴリン症候群患者において80%を超える標的BCC病変が退縮し、非注射病変における遠隔効果と組織学的な完全奏効が含まれていました。データは2026年10月のPeDRA年次会議で発表される予定です。同社は次のステップについてFDAとの議論を開始しました。

Krystal Biotech: FDAがVYJUVEKのラベル拡大を承認

FDAはDEB患者を出生時から対象に含め、患者または介護者が自宅でVYJUVEKを適用できるようにするラベル更新を承認した。この変更により、承認済み製品の対象患者層が拡大し、投与の柔軟性が高まる。