PRAX プラクシス

PRAX: Ulixacaltamide HCl PDUFAを2027年1月29日に設定

FDAがulixacaltamide HCl NDAの中間審査を完了し、PDUFA目標アクション日を2027年1月29日に設定した。重大な安全性または有効性の懸念は確認されず、諮問委員会の開催は予定されていない。

PRAXIS: FDA、relutrigine NDAのPDUFAを3ヶ月延長し、2026年12月27日へ

FDAは追加の感度分析のNDA提出を重大な修正として分類し、PDUFA目標アクション日を2026年9月27日から2026年12月27日へ延長した。新たな臨床試験の要求はなく、安全性や製造に関する懸念も指摘されなかった。審査は継続中である。

PRAX: FDA、ulixacaltamide（PDUFA 2027年1月29日）およびrelutrigine（PDUFA 2026年9月27日）のNDAを受理

FDAは本態性振戦に対するulixacaltamideのNDAを受理し、PDUFA目標アクション日は2027年1月29日です。また、SCN2A/SCN8A DEEsに対するrelutrigineのNDAを優先審査で受理し、PDUFA日は2026年9月27日です。

PRAXIS: FDA、必須振戦に対するulixacaltamideのNDAを受理; PDUFA 2027年1月29日

FDAは必須振戦に対するulixacaltamide HClのNDAを受理し、PDUFA目標アクション日を2027年1月29日に設定した。諮問委員会の開催は予定されていない。

Praxis: EMBRAVE Part Aのトップラインでelsunersenが77%の発作減少を示す

8-KはSCN2A DEEにおけるelsunersenの第1/2相EMBRAVE Part Aの肯定的なトップライン結果を開示しており、プラセボ調整後の発作減少77%および100%の機能改善を含みます。同提出書類はまた、relutrigine NDAのFDA優先審査受理および2026年9月27日のPDUFA日付も記載しています。

Praxis、EMBRAVE3 elsunersen試験を単群試験に変更

SCN2A DEEを対象としたelsunersenのEMBRAVE3登録試験が、二重盲検・sham対照試験から、30例を対象とした単群・ベースライン対照試験に直ちに変更されました。全例がelsunersenを24週間投与された後、オープンラベル延長試験に移行します。Part Aのトップラインデータは2026年上期に引き続き予定されています。

PRAX: EMBOLD試験のトップライン、relutrigineで53%の発作減少を示す

SCN2A/SCN8A DEEsにおけるrelutrigineの登録用EMBOLDコホートは主要評価項目を達成し、有効性により早期中止となった。同社は今後数週間以内にFDAと面会し、次のステップおよびNDAのタイミングについて協議する予定。