アセットプロファイル

HM15421 · バイオマリン (BMRN)

適応症
ファブリー病
別名
GC1134A, HM15421/GC1134A
企業BMRNバイオマリン

バイオマリンは、希少遺伝性疾患に対する治療薬の開発・商業化に注力するグローバルなバイオテクノロジー企業です。同社は、酵素補充療法、遺伝子治療、その他の高度な治療法に特化しており、複雑な遺伝性疾患に対応するよう設計されています。現在、軟骨無形成症、フェニルケトン尿症、血友病、ムコ多糖症などの疾患に対する8つの承認済み治療薬を有しています。バイオマリンは、骨格系疾患および酵素療法分野において、開発段階にあるパイプラインを拡大していますが、その多くは比較的初期段階にあります。

登録済み試験

登録 IDフェーズステータス主要完了日登録症例数実施施設
NCT06858397第1/2相募集中2028年8月30日1810 施設中 6 施設が米国

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