アセットプロファイル
バイオマリンは、希少遺伝性疾患に対する治療薬の開発・商業化に注力するグローバルなバイオテクノロジー企業です。同社は、酵素補充療法、遺伝子治療、その他の高度な治療法に特化しており、複雑な遺伝性疾患に対応するよう設計されています。現在、軟骨無形成症、フェニルケトン尿症、血友病、ムコ多糖症などの疾患に対する8つの承認済み治療薬を有しています。バイオマリンは、骨格系疾患および酵素療法分野において、開発段階にあるパイプラインを拡大していますが、その多くは比較的初期段階にあります。
新しい順。
| 登録 ID | フェーズ | ステータス | 主要完了日 | 登録症例数 | 実施施設 |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT07179640 | 第1/2相 | 募集中 | 2027年1月1日 | 120 | 3 施設中 0 施設が米国 |
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