アセットプロファイル

cipaglucosidase alfa-atga · バイオマリン (BMRN)

適応症
遅発型ポンペ病
別名
POMBILITI, cipaglucosidase alfa, ATB200
企業BMRNバイオマリン

バイオマリンは、希少遺伝性疾患に対する治療薬の開発・商業化に注力するグローバルなバイオテクノロジー企業です。同社は、酵素補充療法、遺伝子治療、その他の高度な治療法に特化しており、複雑な遺伝性疾患に対応するよう設計されています。現在、軟骨無形成症、フェニルケトン尿症、血友病、ムコ多糖症などの疾患に対する8つの承認済み治療薬を有しています。バイオマリンは、骨格系疾患および酵素療法分野において、開発段階にあるパイプラインを拡大していますが、その多くは比較的初期段階にあります。

登録済み試験

登録 IDフェーズステータス主要完了日登録症例数実施施設
NCT03911505第3相実施中(募集終了)2027年3月1日2117 施設中 9 施設が米国
NCT04808505第3相募集中2027年7月1日3614 施設中 6 施設が米国
NCT03729362第3相完了2020年12月15日12573 施設中 25 施設が米国
NCT04138277第3相完了2024年12月31日11960 施設中 18 施設が米国
NCT02675465第1/2相完了2024年8月22日2919 施設中 12 施設が米国

バイオマリン のその他の資産

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