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Neurogene、Rett症候群を対象としたNGN-401の第1/2相試験で肯定的なデータを報告

8-K開示によると、NeurogeneはRett症候群の女性患者を対象としたNGN-401遺伝子治療の第1/2相試験から更新された肯定的な臨床データを公表した。同社は同日に電話会議を開催し、企業プレゼンテーションも公開した。提出書類には今後の規制上のマイルストーン日は記載されていない。

主要事実

提出
2026年6月29日 12:00
イベント
トップライン結果
方向
ポジティブ
アセット
NGN-401
出典
SEC 8-K
信頼度
出典あり
資金運用期間
2029年1Qまで
PPQ完了
2026年末
調達総額
1億4,400万ドル
改善ドメイン
Rett症候群の主要2ドメイン以上
安全性解析集団
N=35
追跡期間
30ヶ月
プラトーまたは喪失
観察されず
獲得マイルストーン平均
参加者あたり4.7
総獲得マイルストーン
47
CGI-I改善例
100% (N=10)
2つ以上のマイルストーン獲得例
10例中7例

出典の抜粋

ngne-20260629 0001404644 FALSE 0001404644 2024-03-18 2024-03-18 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 OR 15(d) of The Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (date of earliest event reported): June 29, 2026 Neurogene Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 001-36327 98-0542593 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (Commission File Number) (I.R.S. Employer Identification No.) 535 W 24 th Street , 5 th Floor New York , NY 10011 (Address of principal executive offices, including zip code) Registrant's telephone number, including area code: ( 877 ) 237-5020 N/A (Former Name or Former Address, if Changed Since Last Report) Check the appropriate bo

SEC 8-K

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