アセットプロファイル

NGN-401 · ニューロジーン (NGNE)

適応症
Rett症候群
企業NGNEニューロジーン

ニューロジーン社は、独自のトランスジーン調節技術であるEXACT(Expression Attenuation via Construct Tuning)を活用し、神経疾患の限界を治療可能な状態に克服することに注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社は、アンメットニーズの高い希少神経疾患に対する差別化された遺伝子治療薬ポートフォリオを構築しています。同社の製品パイプラインに含まれる候補薬には、EXACTプラットフォームを使用したレット症候群の治療薬として開発中のNGN-401、およびCLN5バッテン病の治…

カレンダー上の予定

タイムライン

新しい順。

注目
2026年6月8日
11:32
NGNEニューロジーン

Neurogene 2026年6月企業プレゼンテーション: NGN-401のマイルストーン

学会発表SEC 8-K
注目
2026年3月24日
11:31
NGNEニューロジーン

Neurogene: Embolden登録試験100%登録完了; 投与完了は2026年2Q

試験登録の変更SEC 8-K
注目
2026年2月26日
21:02
NGNEニューロジーン

Neurogene NGN-401がFDAの画期的治療薬指定を取得

FDA 指定SEC 8-K

登録済み試験

登録 IDフェーズステータス主要完了日登録症例数実施施設
NCT05898620第3相実施中(募集終了)2029年12月1日3316 施設中 13 施設が米国