一次情報の記録
決定級トップライン結果
PepGen、DM1向けPGN-EDODM1の5 mg/kg MADトップラインデータを報告
第2相FREEDOM2 MAD試験の最低用量コホート（5 mg/kg）では、安全性は良好で、平均スプライシング補正率は7.3%（プラセボ6.8%）を示し、外れ値調整後の平均は22.9%でした。同社は10 mg/kgコホートのデータを2026年下半期に報告する予定です。
主要事実
- 提出
- 2026年3月30日 20:05
- イベント
- トップライン結果
- 方向
- 中立
- アセット
- PGN-EDODM1
- 信頼度
- 出典あり
- 安全性
- 重篤な有害事象なし、すべての治療-emergent有害事象は軽度または中等度
- スプライシング補正率
- 7.3%（治療群）対 6.8%（プラセボ群）
- 筋肉中濃度
- 158 ng/g
- 外れ値除外後のスプライシング補正率
- 22.9%（n=5）
出典の抜粋
PepGen、進行中の第2相FREEDOM2試験における最低用量（5 mg/kg）MADコホートのトップライン結果を発表し、安全性、スプライシングおよびvHOTデータが良好であることを示す PepGen、進行中の第2相FREEDOM2試験における最低用量（5 mg/kg）MADコホートのトップライン結果を発表し、安全性、スプライシングおよびvHOTデータが良好であることを示す PepGen、進行中の第2相FREEDOM2試験における最低用量（5 mg/kg）MADコホートのトップライン結果を発表し、安全性、スプライシングおよびvHOTデータが良好であることを示す – PGN-EDODM1は概して忍容性が高く、すべての有害事象は軽度または中等度で、重篤な有害事象は報告されなかった – – PGN-EDODM1投与群（n=6）で平均スプライシング補正率7.3%、プラセボ群（n=2）で6.8%を観察；1名の外れ値患者を除外すると、治療群は平均スプライシング補正率