PEPG PepGen

PepGen、DM1向けPGN-EDODM1の5 mg/kg MADトップラインデータを報告

第2相FREEDOM2 MAD試験の最低用量コホート（5 mg/kg）では、安全性は良好で、平均スプライシング補正率は7.3%（プラセボ6.8%）を示し、外れ値調整後の平均は22.9%でした。同社は10 mg/kgコホートのデータを2026年下半期に報告する予定です。

PepGen: FREEDOM2 5 mg/kgコホートデータは2026年Q1に予定

同社は、DM1を対象とした進行中の第2相FREEDOM2 MAD試験の5 mg/kgコホートの結果が2026年Q1に予定されていると発表した。DSMBは10 mg/kgへの用量増量を推奨しており、8例中4例がすでに投与されており、当該コホートのデータは2026年下半期に予定されている。プロトコルは12.5 mg/kgまでの投与を可能とするよう修正された。