SLDB: INSPIRE DUCHENNE中間データ; FDA会議は2026年上半期に予定

8-Kは23名の参加者から得られた肯定的なPhase 1/2中間データを報告しており、平均58%のマイクロジストロフィン発現とDAPC修復および筋保護バイオマーカーとの強い相関を示しています。同社は、30名の参加者への投与完了後、2026年上半期にFDAとの会議を前倒しし、加速承認を含む潜在的な登録申請経路について議論する予定です。また、IMPACT DUCHENNE Phase 3試験を米国以外で開始しています。

主要事実

提出: 2025年11月3日 22:15
イベント: トップライン結果
方向: ポジティブ
企業: SLDBソリッド
アセット: SGT-003
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり
投与人数: 2025年10月31日時点で参加者23名
nNOS(免疫蛍光法): 平均26%
LVEF推移: 正常範囲(60-69%)
CK低下: Day 90時点34%、Day 360時点42%
目標投与人数: 2026年初頭までに参加者30名
ベクターコピー数: 核あたり13コピー
cTnI低下: Day 90時点31%、Day 360時点70%
マイクロジストロフィン(免疫蛍光法): 平均51%
マイクロジストロフィン(質量分析): 平均58%
マイクロジストロフィン(ウエスタンブロット): 平均58%
βサルコグリカン(免疫蛍光法): 平均50%

出典の抜粋

EX-99.1 2 d87050dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Solid Biosciences、2025年第3四半期決算を報告し、INSPIRE DUCHENNE臨床試験の進捗および規制当局との協議計画を更新 - Duchenne (SGT-003): 2025年10月31日時点でINSPIRE DUCHENNE試験に23名の参加者が投与済み; Solidは2026年初頭までに合計30名の参加者への投与を完了し、その後2026年上半期にFDAと潜在的な登録申請経路について協議予定 - - SGT-003はステロイドのみの予防的免疫調節レジメンで概ね良好な忍容性を示す; 心臓安全性モニタリングでは心筋障害の低減および心機能正常化の初期シグナルが継続して観察 - - 10名の治療参加者（5-10歳）からのDay 90生検データでは全参加者

SEC 8-K