バイオ医薬 · FDA承認 · 銘柄
ソリッド・バイオサイエンシズ社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬SGT-003、フリードライヒ失調症治療薬SGT-212、カテコールアミン感受性多形性心室頻拍治療薬SGT-501、TNNT2を介した拡張型心筋症治療薬SGT-601、および遺伝性心疾患・神経筋疾患治療薬を含む、現在および将来の遺伝子治療候補ポートフォリオの推進に注力するライフサイエンス企業です。同社の現在のプログラムの大部分は、遺伝子導入製品を用いてこれらの疾患を治療するように設計されています。同社は単一セグメントで事業を展開しており、神経筋疾患および心疾患患者に対し、遺伝子治療その他の手段を通じて治療法を開発しています。
登録済み資産: SGT-003
SLDB の日付付きカタリスト(直近の決定済みを含む)。
SLDB の一次情報イベント、新しい順。
SLDB: INSPIRE DUCHENNE中間データ; FDA会議は2026年上半期に予定
8-Kは23名の参加者から得られた肯定的なPhase 1/2中間データを報告しており、平均58%のマイクロジストロフィン発現とDAPC修復および筋保護バイオマーカーとの強い相関を示しています。同社は、30名の参加者への投与完了後、2026年上半期にFDAとの会議を前倒しし、加速承認を含む潜在的な登録申請経路について議論する予定です。また、IMPACT DUCHENNE Phase 3試験を米国以外で開始しています。
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