1차 출처 기록
결정급탑라인 결과
PepGen, DM1 대상 PGN-EDODM1 5 mg/kg MAD 톱라인 데이터 발표
2상 FREEDOM2 MAD 연구의 최저 용량 코호트(5 mg/kg)에서 양호한 안전성과 미미한 스플라이싱 보정(위약 6.8% 대비 7.3%)이 관찰되었으며, 이상치 조정 평균은 22.9%였다. 회사는 10 mg/kg 코호트 데이터를 2026년 하반기에 발표할 예정이다.
핵심 사실
- 제출
- 2026년 3월 30일 PM 08:05
- 이벤트
- 탑라인 결과
- 방향
- 중립
- 출처
- 회사 보도자료
- 신뢰도
- 출처 확인
- 안전성
- 중대한 이상사례 없음, 모든 치료 관련 이상사례는 경증 또는 중등도
- 스플라이싱 보정
- 투여군 7.3% 대 위약 6.8%
- 근육 농도
- 158 ng/g
- 이상치 제외 스플라이싱 보정
- 22.9% (n=5)
출처 발췌
PepGen, 진행 중인 2상 FREEDOM2 연구의 최저 용량(5 mg/kg) MAD 코호트에서 양호한 안전성, 스플라이싱 및 vHOT 데이터 입증하는 톱라인 결과 발표 PepGen, 진행 중인 2상 FREEDOM2 연구의 최저 용량(5 mg/kg) MAD 코호트에서 양호한 안전성, 스플라이싱 및 vHOT 데이터 입증하는 톱라인 결과 발표 PepGen, 진행 중인 2상 FREEDOM2 연구의 최저 용량(5 mg/kg) MAD 코호트에서 양호한 안전성, 스플라이싱 및 vHOT 데이터 입증하는 톱라인 결과 발표 – PGN-EDODM1은 일반적으로 내약성이 양호했으며, 모든 이상반응은 경증 또는 중등도였고 중대한 이상반응은 보고되지 않음 – – PGN-EDODM1 투여군(n=6)에서 평균 스플라이싱 보정 7.3%, 위약군(n=2)에서 6.8% 관찰; 한 명의 이상치 환자를 제외하면 투여군의 평균 스플라이싱 보정