바이오제약 · FDA 승인

aflibercept · NCT07705555 레지스트리 업데이트

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dabogratinib · NCT07265947 레지스트리 업데이트

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brepocitinib · NCT05437263 레지스트리 업데이트

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daraxonrasib · NCT07252232 레지스트리 업데이트

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darovasertib · NCT07804186 레지스트리 업데이트

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selinexor · NCT04756401 레지스트리 업데이트

1차 완료: 2024-09-30 → 2025-08-29; 등록: 52 → 8; 1차 결과: ['최소 잔존 질환 (MRD) 음성 상태 비율'] → ['최소 잔존 질환 (MRD) 음성 상태 비율']

povorcitinib · NCT06855498 레지스트리 업데이트

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rezatapopt · NCT04585750 레지스트리 업데이트

primary_completion: 2026-08-15 → 2026-12-15

Anfield Energy: 콜로라도 DRMS, JD-8 광산 허가 승인 권고

콜로라도 DRMS가 JD-8 광산 허가 신청에 대한 완전성 결정 및 승인 권고를 발표했습니다. 콜로라도 광산지 재생위원회는 2026년 10월 14-15일에 신청서를 심의하기 위한 공식 공청회를 개최할 예정입니다.

Jazz Pharmaceuticals, Actio Biosciences를 8억 2천만 달러에 인수 완료

Jazz Pharmaceuticals가 Actio Biosciences를 8억 2천만 달러의 선불금으로 인수 완료했습니다. 이번 인수로 Jazz의 파이프라인에 KCNT1 관련 간질 치료를 위한 임상 단계 치료제인 ABS-1230가 추가됩니다. 이번 거래는 Jazz의 간질 포트폴리오와 희귀질환에 대한 집중을 강화하는 것을 목표로 합니다.

Summit, WCLC 2026에서 업데이트된 HARMONi OS 데이터 발표

2026년 6월 데이터 컷 업데이트 결과, 글로벌 HARMONi 시험에서 ivonescimab과 화학요법 병용 시 지속적인 OS 개선이 확인되었습니다(HR 0.76, nominal p=0.0151). 서구 환자군에서도 일관된 이점이 관찰되었습니다(HR 0.76). Akeso는 또한 HARMONi-2 OS 결과를 발표하며 ivonescimab 단독요법이 pembrolizumab 대비 우월함을 입증했습니다(HR 0.73, p=0.009). 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았습니다.

Vertex, Lindsey Vonn과 JOURNAVX (suzetrigine) 홍보를 위한 파트너십 체결

보도자료는 Lindsey Vonn과의 마케팅 파트너십을 발표하여 JOURNAVX에 대한 인지도를 높입니다. FDA 승인이 2025년 1월 30일에 이루어졌음을 확인하고, 제품이 100만 명 이상의 미국인에게 처방되었음을 밝힙니다. 새로운 규제 이정표나 라벨 변경은 공개되지 않았습니다.

Rocket Pharmaceuticals: FDA, Danon disease RP-A501에 대한 pivotal Phase 2 시험과 합의

FDA는 3.8 × 10¹³ GC/kg의 재조정된 용량에서 12명의 남성 환자로 구성된 pivotal efficacy population을 확인했으며, 이미 치료받은 첫 3명의 환자가 이 총계에 포함됩니다. 또한 FDA는 심근 LAMP2 단백질 발현과 좌심실 질량 지수 10% 감소라는 12개월 공동 일차 평가변수를 승인했으며, 이는 잠재적인 가속 승인 경로를 지원하기 위한 것입니다. 수정된 프로토콜에 따른 등록 및 투여는 계속될 수 있으며, 투여 완료는 2027년 중반으로 예상됩니다.

Rocket Pharmaceuticals: FDA가 Danon disease에서 RP-A501에 대한 12-patient pivotal Phase 2에 대해 합의

FDA는 modified protocol 하에 치료받은 첫 3명을 포함한 12 patients의 pivotal efficacy population을 확인했으며 accelerated approval을 지원하기 위한 12-month co-primary endpoints를 승인했다. 또한 상업용 제품을 사용한 recalibrated 3.8 × 10¹³ GC/kg dose에서의 지속적인 enrollment과 dosing을 허용했다. Rocket은 이제 mid-2027까지 pivotal study를 완료할 수 있는 명확한 경로를 확보했다.

Vera Therapeutics: TRUTAKNA ORIGIN 3 최종 분석에서 eGFR 안정화 및 신장 진행 위험 76% 감소 확인

ORIGIN 3 최종 유효성 분석(n=428)에서 모든 사전 지정된 평가변수를 충족했으며, 2년간 진정한 eGFR 안정화와 복합 신장질환 진행 사건 76% 감소를 입증했습니다. Vera는 이러한 확증적 결과를 바탕으로 2026년 4분기에 완전 승인을 위한 보충 BLA를 제출할 계획입니다.

iBio 2026년 9월 기업 발표 자료, 비만 파이프라인 촉매제 개요

발표 자료에 따르면 IBIO-610 IND 동등 신청은 2026년 하반기에 예상되며, 첫 환자 투여는 2027년 상반기에 예정되어 있습니다; IBIO-600 중간 1상 데이터는 2027년 1분기에 예상됩니다; IBIO-800 IND 동등 신청은 2027년 상반기에 예상됩니다.

Biofrontera: FDA, 표재성 기저세포암에 Ameluz 승인

FDA가 성인 표재성 기저세포암에 Ameluz와 BF-RhodoLED 적색광 PDT 병용 요법에 대한 sNDA를 승인했습니다. 이로써 Ameluz는 미국에서 피부암에 대해 승인된 최초이자 유일한 PDT가 되었으며, 광선각화증과 피부암 모두에 적응증을 가진 유일한 국소 PDT가 되었습니다. 라벨 확대는 이미 AK용으로 시판 중인 동일한 제품과 기기를 사용하므로 즉시 상업적 사용이 가능합니다.

Definium, GAD 환자 대상 DT120 ODT의 Phase 3 Panorama 시험에서 긍정적인 topline 결과 발표

Panorama 시험은 1차 평가변수와 모든 주요 2차 평가변수를 충족했으며, Week 12 시점에서 위약 대비 HAM-A 점수가 5.1점 유의하게 감소한 것으로 나타났습니다(p<0.0001, d=0.64). 이는 DT120 ODT의 세 번째 긍정적인 Phase 3 결과이자 GAD에서의 두 번째 긍정적 결과로, 2026년 4분기 예정된 pre-NDA 미팅과 2027년 상반기 NDA 제출을 앞두고 규제 자료를 강화하는 데 기여합니다.

Scholar Rock: FDA, ISEMBYLD(apitegromab-mstn) SMA 치료제로 승인

FDA는 SMN2 배경요법을 받고 있는 2세 이상 SMA 환자를 대상으로 한 최초의 근육 표적 치료제 ISEMBYLD에 대해 정식 승인을 부여했습니다. 이번 승인은 HFMSE 척도에서 통계적으로 유의한 운동기능 개선을 보여준 3상 SAPPHIRE 연구 데이터를 기반으로 합니다. 미국 내 상업적 출시는 현재 진행 중이며 제품 출하가 수일 내 시작될 예정입니다.

TELO: Telomir-Zn, 인간/개 골육종에서 시험관 내 항암 활성 입증

오하이오 주립대학교의 새로운 데이터에 따르면 Telomir-Zn이 낮은 농도에서 세 가지 골육종 세포주(HOS, D17, Abrams)의 성장을 억제하는 것으로 나타났습니다. 회사는 현재 진행 중인 TNBC 1/2상 프로그램과 함께 개 골육종 생체 내 연구를 평가하고 있으며, 이는 잠재적인 이중 경로 개발 전략을 열어줍니다.