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Rocket Pharmaceuticals, Hercules로부터 최대 1억 5천만 달러 신용 대출 확보하여 RP-A501 핵심 연구 자금 조달

Rocket은 Hercules Capital과 최대 1억 5천만 달러 규모의 신용 대출 계약을 체결했으며, 마감 시 3천 5백만 달러를 수령했습니다. 이번 자금 조달은 Danon병에 대한 RP-A501의 핵심 2상 연구 실행과 심혈관 유전자 치료 파이프라인의 발전을 지원합니다. 추가 트랜치는 임상 이정표와 위원회 승인에 연계되어 있습니다.

RP-A501 · NCT06092034 등록 업데이트

primary_completion: 2028-04 → 2028-06; completion: 2032-04 → 2032-06; enrollment: 14 → 18; primary_outcomes: ['Evaluation of efficacy via primary endpoint comprised of LAMP2 myocardial tissue expression and left ventricular mass index'] → ['효능 평가: LAMP2 심근 조직 발현과 좌심실 질량 지수(LVMI)로 구성된 1차 평가변수를 통해 평가된 개선']

Rocket Pharmaceuticals: FDA, Danon disease RP-A501에 대한 pivotal Phase 2 시험과 합의

FDA는 3.8 × 10¹³ GC/kg의 재조정된 용량에서 12명의 남성 환자로 구성된 pivotal efficacy population을 확인했으며, 이미 치료받은 첫 3명의 환자가 이 총계에 포함됩니다. 또한 FDA는 심근 LAMP2 단백질 발현과 좌심실 질량 지수 10% 감소라는 12개월 공동 일차 평가변수를 승인했으며, 이는 잠재적인 가속 승인 경로를 지원하기 위한 것입니다. 수정된 프로토콜에 따른 등록 및 투여는 계속될 수 있으며, 투여 완료는 2027년 중반으로 예상됩니다.

Rocket Pharmaceuticals: FDA가 Danon disease에서 RP-A501에 대한 12-patient pivotal Phase 2에 대해 합의

FDA는 modified protocol 하에 치료받은 첫 3명을 포함한 12 patients의 pivotal efficacy population을 확인했으며 accelerated approval을 지원하기 위한 12-month co-primary endpoints를 승인했다. 또한 상업용 제품을 사용한 recalibrated 3.8 × 10¹³ GC/kg dose에서의 지속적인 enrollment과 dosing을 허용했다. Rocket은 이제 mid-2027까지 pivotal study를 완료할 수 있는 명확한 경로를 확보했다.

Rocket Pharmaceuticals, KRESLADI PRV를 1억 8천만 달러에 매각

Rocket은 FDA의 KRESLADI 가속 승인 후 수여된 희귀 소아질환 우선심사권을 현금화했다. 1억 8천만 달러의 비희석성 수익은 회사의 현금 가용 기간을 2028년 2분기까지 연장하고, 심혈관 유전자 치료 파이프라인에 자금을 지원할 예정이다.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. · FDA, kresladi (marnetegragene autotemcel) 허가

FDA의 Purple Book에 BLA 125806 (kresladi, marnetegragene autotemcel; Rocket Pharmaceuticals Inc, CBER)이 2026-03-26에 허가된 것으로 등재되어 있습니다.

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI PDUFA가 2026년 3월 28일로 설정됨

FDA가 중증 LAD-I에 대한 KRESLADI (marnetegragene autotemcel)의 BLA 재제출을 수락하고 2026년 3월 28일을 PDUFA 목표 조치일로 지정했습니다. 회사는 승인 시 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처를 받을 자격이 있습니다. 이는 렌티바이러스 혈액학 프로그램에 대한 단기 규제 이정표를 확립합니다.

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI™ PDUFA가 2026년 3월 28일로 설정됨

FDA가 KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel)의 BLA 재제출을 수락하고 PDUFA 목표 조치일을 2026년 3월 28일로 지정했습니다. Rocket은 승인 시 희귀 소아질환 우선심사 바우처를 받을 자격이 있습니다. 회사는 이 자산이 해당 날짜에 맞춰 진행 중이라고 밝혔습니다.

Rocket Pharmaceuticals: FDA, KRESLADI BLA 재제출 수락; PDUFA 2026년 3월 28일

FDA가 중증 LAD-I에 대한 KRESLADI (marnetegragene autotemcel) BLA 재제출을 수락했습니다. FDA는 PDUFA 목표 조치일을 2026년 3월 28일로 설정했습니다. Rocket은 승인 시 희귀 소아질환 우선심사 바우처를 받을 자격이 있습니다.

Rocket Pharmaceuticals, Fanconi 빈혈 치료제 RP-L102에 대한 BLA 철회

Rocket은 2025년 10월 3일 mozafancogene autotemcel(RP-L102)에 대한 미국 BLA를 자발적으로 철회했다. 이번 철회는 2025년 7월 신규 내부 투자 중단 결정과 유럽 MAA 철회에 따른 것이다. 이번 조치는 전략적 결정이며 안전성이나 유효성 문제와는 무관하다. 회사는 외부 파트너십을 통해 규제 당국과 재협의할 수 있는 옵션을 보유하고 있다.