1차 출처 기록
결정급임상시험 등록 변경
Rocket Pharmaceuticals: FDA, Danon disease RP-A501에 대한 pivotal Phase 2 시험과 합의
FDA는 3.8 × 10¹³ GC/kg의 재조정된 용량에서 12명의 남성 환자로 구성된 pivotal efficacy population을 확인했으며, 이미 치료받은 첫 3명의 환자가 이 총계에 포함됩니다. 또한 FDA는 심근 LAMP2 단백질 발현과 좌심실 질량 지수 10% 감소라는 12개월 공동 일차 평가변수를 승인했으며, 이는 잠재적인 가속 승인 경로를 지원하기 위한 것입니다. 수정된 프로토콜에 따른 등록 및 투여는 계속될 수 있으며, 투여 완료는 2027년 중반으로 예상됩니다.
핵심 사실
출처 발췌
EX-99.1 2 ef20082010_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals Announces FDA Alignment on Path to Complete Pivotal Phase 2 Trial of RP-A501 in Danon Disease FDA confirms pivotal efficacy population of 12 patients, including the first three treated under the modified protocol FDA review of initial safety data supports continued enrollment and dosing under modified protocol FDA confirms established 12-month co-primary endpoints intended to support potential accelerated approval Comprehensive Danon disease program webinar for October 6, 2026, at 4:30 p.m. ET CRANBURY, N.J. – September 15, 2026 – Rocket Pharmaceuticals, Inc . (NASDAQ: RCKT), a fully integrated, commercial-stage biotechnology company advancing genetic medicines for rare and life-threatening diseases,