1차 출처 기록
결정급임상시험 등록 변경
Rocket Pharmaceuticals: FDA가 Danon disease에서 RP-A501에 대한 12-patient pivotal Phase 2에 대해 합의
FDA는 modified protocol 하에 치료받은 첫 3명을 포함한 12 patients의 pivotal efficacy population을 확인했으며 accelerated approval을 지원하기 위한 12-month co-primary endpoints를 승인했다. 또한 상업용 제품을 사용한 recalibrated 3.8 × 10¹³ GC/kg dose에서의 지속적인 enrollment과 dosing을 허용했다. Rocket은 이제 mid-2027까지 pivotal study를 완료할 수 있는 명확한 경로를 확보했다.
핵심 사실
출처 발췌
Rocket Pharmaceuticals Announces FDA Alignment on Path to Complete Pivotal Phase 2 Trial of RP-A501 in Danon Disease Rocket Pharmaceuticals Announces FDA Alignment on Path to Complete Pivotal Phase 2 Trial of RP-A501 in Danon Disease Rocket Pharmaceuticals Announces FDA Alignment on Path to Complete Pivotal Phase 2 Trial of RP-A501 in Danon Disease FDA confirms pivotal efficacy population of 12 patients, including the first three treated under the modified protocol FDA review of initial safety data supports continued enrollment and dosing under modified protocol FDA confirms established 12-month co-primary endpoints intended to support potential accelerated approval Comprehensive Danon disease program webinar planned for October 6, 2026, at 4:30 p.m. ET Rocket Pharmaceuticals, Inc.
이 자산에 대해 더 보기
결정급
2026년 9월 15일
AM 11:06
RCKT로켓 파마