IRD Opus Genetics

Opus Genetics: OPGx-BEST1 1/2상 코호트 1, 3개월 톱라인 데이터

저용량 Cohort 1 데이터에서 평가 가능한 환자의 75%가 FDA 정렬 미세시야 검사(microperimetry) 엔드포인트를 충족했으며, 80%는 구조적 개선을 보였습니다. Cohort 2는 과다 등록되었으며, Cohort 1의 6개월 데이터와 Cohort 2의 3개월 데이터는 2027년 2분기에 발표될 예정이며, 2027년에 주요 임상시험 투여가 시작될 예정입니다.

Opus Genetics, OPGx-LCA5에 대한 3상 설계에 대해 FDA와 합의

FDA Type B RDEP 회의록은 8명의 참가자와 6개월의 주요 평가변수를 가진 등록 3상 시험 설계를 확인합니다. 회사는 6개월 효능 데이터로 BLA를 제출할 수 있으며, 12개월 지속성 데이터는 검토 중에 제공됩니다. 3상 투여는 2026년 4분기에 시작될 것으로 예상됩니다.

오퍼스 제네틱스 R&D 사이언스 포럼, 2026년 6월 16일

Opus Genetics는 2026년 6월 16일에 유전성 망막질환 유전자 치료제 파이프라인에 대한 업데이트를 발표하기 위해 R&D Science Forum을 개최합니다. 이 행사는 LCA5, BEST1, RDH12, MERTK, RHO를 포함한 여러 프로그램을 다루며, 회사 경영진과 주요 오피니언 리더들의 발표가 있을 예정입니다.

Opus Genetics: FDA, Phentolamine 0.75% 노안 sNDA에 대해 2026년 10월 17일 PDUFA 설정

FDA가 노안 치료를 위한 Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%의 sNDA를 수락하고 2026년 10월 17일을 PDUFA 조치일로 지정했습니다. 이번 수락으로 소분자 자산에 대한 명확한 규제 일정이 확정되었습니다. 이 문서로 인해 유전자 치료 파이프라인의 다른 규제 이정표는 변경되지 않습니다.

Opus Genetics: OPGx-BEST1 Phase 1/2 초기 데이터 2026년 1분기 예상

The company announced that the first participant in the OPGx-BEST1 Phase 1/2 trial was dosed in Q4 2025 and that an IDMC safety review of the one-month sentinel data recommended continued enrollment without modification. Initial data from the trial is now guided for Q1 2026, with 3-month results from the full Cohort 1 expected in mid-2026.

Opus Genetics, 노안 치료제 phentolamine 0.75%에 대한 sNDA 제출

Opus Genetics가 노안 치료를 위한 phentolamine ophthalmic solution 0.75%에 대한 보충 신약 신청(sNDA)을 제출했습니다. FDA는 2026년 말까지 규제 결정을 내릴 것으로 예상됩니다. 이번 제출은 회사의 파트너십 소분자 프로그램에 잠재적인 새로운 상업적 적응증을 추가합니다.

Opus Genetics: Viatris, 노안 치료제인 Phentolamine의 sNDA 제출

Viatris는 2025년 12월 17일 노안 치료를 위한 Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%에 대한 sNDA를 FDA에 제출했습니다. 이 제출은 VEGA-2에서 확인된 효능, 안전성 및 지속성을 뒷받침하는 긍정적인 VEGA-3 3상 데이터에 기반합니다. PDUFA 날짜나 수리 결정은 아직 발표되지 않았습니다.

Opus Genetics: FDA RMAT 미팅 완료, OPGx-LCA5 관련

문서에 따르면 FDA와의 Type B RMAT 미팅이 성공적으로 완료되었으며, OPGx-LCA5의 승인을 위한 가속화된 규제 경로의 가능성이 제시되었습니다. 회사는 적응형 설계를 적용한 Phase 3 부분으로 진행 중인 시험을 추진할 계획이며, 2026년 하반기 투여를 예상하고 있으며, 주요 데이터는 약 1년 후에 발표될 것으로 전망됩니다.

Opus Genetics, OPGx-LCA5 1/2상 시험에서 긍정적인 소아 데이터 보고

보도자료는 진행 중인 OPGx-LCA5 1/2상 시험의 3개월 소아 데이터를 발표하며, 심각한 기저 시력 손실을 가진 청소년에서 시력, 망막 민감도 및 이동성 검사에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보여주었다. 성인에서는 18개월까지 지속되는 반응도 확인되었다. 회사는 LCA5 프로그램의 다음 단계를 논의하기 위해 2025년 4분기에 FDA 미팅을 기대하고 있다.