1차 출처 기록
중대PDUFA 날짜 확정
Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI PDUFA가 2026년 3월 28일로 설정됨
FDA가 중증 LAD-I에 대한 KRESLADI (marnetegragene autotemcel)의 BLA 재제출을 수락하고 2026년 3월 28일을 PDUFA 목표 조치일로 지정했습니다. 회사는 승인 시 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처를 받을 자격이 있습니다. 이는 렌티바이러스 혈액학 프로그램에 대한 단기 규제 이정표를 확립합니다.
핵심 사실
- 제출
- 2026년 2월 26일 PM 09:21
- 이벤트
- PDUFA 날짜 확정
- 방향
- 중립
- 출처
- SEC 8-K
- 신뢰도
- 출처 확인
- 캘린더
- FDA 심사 결정 (PDUFA) · 2026년 3월 28일 · 결과 미기록
출처 발췌
EX-99.1 2 ef20066645_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals Reports Fourth Quarter and Full Year 2025 Financial Results and Highlights Recent Progress Pivotal Phase 2 trial of RP-A501 for Danon disease to resume in 1H 2026 KRESLADI™ for severe LAD-I on track for March 28, 2026 PDUFA date Dosing of first patient in Phase 1 study of RP-A701 for BAG3-related dilated cardiomyopathy anticipated in mid-2026 Cash, cash equivalents and investments of approximately $188.9M; expected operational runway into the second quarter of 2027 CRANBURY, NJ – February 26, 2026 – Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), a fully integrated, late-stage biotechnology company advancing a sustainable pipeline of genetic therapies for rare disorders with high unmet need, today report