1차 출처 기록
결정급FDA 승인
Scholar Rock: FDA, ISEMBYLD(apitegromab-mstn) SMA 치료제로 승인
FDA는 SMN2 배경요법을 받고 있는 2세 이상 SMA 환자를 대상으로 한 최초의 근육 표적 치료제 ISEMBYLD에 대해 정식 승인을 부여했습니다. 이번 승인은 HFMSE 척도에서 통계적으로 유의한 운동기능 개선을 보여준 3상 SAPPHIRE 연구 데이터를 기반으로 합니다. 미국 내 상업적 출시는 현재 진행 중이며 제품 출하가 수일 내 시작될 예정입니다.
핵심 사실
- 제출
- 2026년 9월 14일 PM 12:00
- 이벤트
- FDA 승인
- 방향
- 긍정적
- 출처
- SEC 8-K
- 신뢰도
- 출처 확인
- hfmse responders
- 34.2% vs 13.5% (OR 3.8, p=0.0125)
- hfmse improvement
- 2.2-point improvement vs placebo (p=0.0121)
- safety population
- >500 individuals across studies
- extension enrollment
- 98% of SAPPHIRE participants
출처 발췌
EX-99.1 2 tm2625362d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Scholar Rock Announces FDA Approval of ISEMBYLD™ (apitegromab-mstn), the First and Only Muscle-Targeted Treatment for Children and Adults with Spinal Muscular Atrophy (SMA) September 11, 2026 · ISEMBYLD is approved for use in all adults and children ≥2 years of age with SMA who are currently receiving a survival motor neuron 2 (SMN2)-targeted treatment · ISEMBYLD recommended dose of 10 mg/kg showed a robust, clinically meaningful 2.2-point improvement in motor function as measured by the gold-standard Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) compared to placebo, with all patients receiving SMN2-targeted background therapy (p = 0.0121*) · ISEMBYLD showed a ≥ 3-point increase in HFMSE in 34.2% of patients compared to