SRRK 스칼라 록

Scholar Rock: FDA, ISEMBYLD(apitegromab-mstn) SMA 치료제로 승인

FDA는 SMN2 배경요법을 받고 있는 2세 이상 SMA 환자를 대상으로 한 최초의 근육 표적 치료제 ISEMBYLD에 대해 정식 승인을 부여했습니다. 이번 승인은 HFMSE 척도에서 통계적으로 유의한 운동기능 개선을 보여준 3상 SAPPHIRE 연구 데이터를 기반으로 합니다. 미국 내 상업적 출시는 현재 진행 중이며 제품 출하가 수일 내 시작될 예정입니다.

Scholar Rock Holding Corporation · FDA, Isembyld(apitegromab-mstn) 승인

FDA는 Isembyld (apitegromab-mstn)를 2026년 신약 승인 #39로 2026-09-11에 나열: 현재 SMN2-targeted 치료를 받고 있는 2세 이상 성인 및 소아 환자의 척수성 근위축증 치료

Scholar Rock: FSHD용 apitegromab에 대한 FDA 패스트트랙 및 희귀의약품 지정

FDA가 FSHD에 대한 apitegromab에 패스트트랙 및 희귀의약품 지정을 부여했습니다. 2상 FORGE 시험이 참가자 투여를 시작했으며, 유전적으로 확인된 FSHD를 가진 성인 약 60명을 대상으로 apitegromab 10 mg/kg 대 위약을 평가합니다.

Scholar Rock: apitegromab BLA 검토, 두 번째 충전-완제 시설로 진행; PDUFA 2026년 9월 30일

apitegromab BLA에 대한 FDA 검토는 OAI 분류 후 Catalent Indiana 사이트가 제외되면서 이제 두 번째 충전-완제 시설만으로 진행됩니다. PDUFA 조치일은 2026년 9월 30일로 유지되며, 회사는 승인 시 즉시 미국 출시를 준비하고 있다고 밝혔습니다.

Scholar Rock: apitegromab BLA, 2026년 9월 30일까지 FDA 결정 예정

BLA 심사가 두 개의 독립적인 충전-완제 시설을 통해 진행되고 있으며, 각 시설은 별도의 승인 경로를 나타냅니다. 두 번째 시설에 대한 데이터 패키지가 제출되어 FDA 심사 중입니다. 회사는 승인 시 즉시 미국 출시를 준비하고 있으며, 이는 2026년 9월 30일 PDUFA 기한까지 언제든지 발생할 수 있습니다.

Scholar Rock: apitegromab MAA에 대한 CHMP 의견이 2026년 후반으로 연기

EMA는 Catalent Indiana 충전-완제 시설의 FDA 재분류를 기다린 후 CHMP 의견을 발표할 예정입니다. 재분류가 이루어지면 2026년 후반에 의견이 나올 것으로 예상되며, 그렇지 않으면 Scholar Rock은 미국 BLA에 이미 포함된 두 번째 충전-완제 시설로 전환할 것입니다.

Scholar Rock: FDA, apitegromab BLA 수락; PDUFA 2026년 9월 30일로 설정

FDA가 SMA용 apitegromab BLA를 수락했으며, PDUFA 조치일은 2026년 9월 30일입니다. 신청서에는 두 개의 충전-완제 시설이 포함되어 있으며, 그 중 하나(Catalent Indiana)는 이미 재검사를 받았습니다. 회사는 승인 즉시 미국 출시를 준비하고 있습니다.

Scholar Rock, SMA 치료제 apitegromab BLA 재신청

Scholar Rock는 2025년 9월 Catalent Indiana 충전-완제 공정 관찰 결과와 관련된 CRL을 해결한 후 apitegromab BLA를 FDA에 재신청했습니다. 재신청에는 두 번째 미국 충전-완제 시설이 포함되었으며, 2026년 3월 3일 Type C 미팅에서 받은 FDA 지침과 일치합니다. FDA 수락은 30일 이내로 예상되며, PDUFA 조치일은 2026년 9월 말로 예상됩니다.

Scholar Rock: apitegromab BLA 재신청, Catalent 재검사 후 2026년 계획

문서에 따르면 Scholar Rock은 Catalent Indiana 시설에 대한 FDA의 재검사가 성공적으로 완료되면 apitegromab BLA를 재신청할 계획이며, 이는 FDA와의 건설적인 회의에서 추가 시정 조치가 요청되지 않은 이후에 이루어집니다. 또한 회사는 EMA MAA 검토가 진행 중이며 2026년 중반에 결정이 예상된다고 보고하고 있으며, 승인 후 미국 및 유럽 출시는 2026년에 예상됩니다.

Scholar Rock: apitegromab BLA 재제출 및 미국 출시 2026년 예상

회사는 2025년 9월 CRL 수령 후 FDA 승인에 따른 2026년 BLA 재제출 및 미국 출시를 안내하고 있습니다. FDA는 2026년 초 Bloomington 충전-완제 시설의 개선 진행 상황을 검토하기 위해 Catalent Indiana (Novo Nordisk)와 회의를 예정하고 있습니다. EMA MAA 결정은 2026년 중반으로 여전히 예상됩니다.

SRRK: Catalent Indiana, FDA 경고 서한 접수 — OAI 분류 후

FDA issued warning letter to Catalent Indiana (Novo Nordisk) following July 2025 Form 483; facility inspection classified as official action indicated. Company held Type A meeting Nov 12 2025 and still guides BLA resubmission and launch of apitegromab in SMA during 2026.

Scholar Rock, apitegromab BLA 관련 FDA Type A 미팅 완료

Scholar Rock는 2025년 11월 12일 SMA 치료제 apitegromab BLA를 위한 FDA와의 Type A 미팅을 건설적으로 진행했습니다. Catalent Indiana (Novo Nordisk)는 fill-finish 시설 개선 작업이 연말까지 재검사 준비 완료를 목표로 순조롭게 진행 중임을 확인했습니다. BLA 재제출 및 미국 출시는 2026년으로 예상됩니다.

Scholar Rock, SMA 치료제 apitegromab에 대해 FDA CRL 수령

FDA가 apitegromab BLA에 대해 Complete Response Letter를 발행했으며, Catalent Indiana fill-finish 시설에서의 관찰 사항만을 지적했습니다. 유효성, 안전성 또는 약물 물질 관련 문제는 제기되지 않았습니다. Scholar Rock은 Catalent Indiana가 관찰 사항을 해결하면 BLA를 재제출할 계획입니다.

Scholar Rock, Inc. · Complete Response Letter(반려 서한), BLA 761463

FDA issued a complete response letter for BLA 761463 dated 2025-09-22.