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PTC Therapeutics, Fabry disease 치료를 위한 ST-920 AAV 유전자 치료제 인수

PTC Therapeutics는 Sangamo의 Fabry disease 치료를 위한 ST-920 AAV 유전자 치료제 프로그램을 1억 1,100만 달러 선불금과 FDA 가속 및 정식 승인에 따른 최대 1억 달러의 조건부 마일스톤을 포함하여 인수하는 자산 구매 계약을 체결했습니다. 거래는 2026년 9월 10일로 예정된 파산 법원 승인 및 기타 관례적인 종결 조건을 거쳐 2026년 10월 15일까지 완료될 예정입니다.

PTC, ST-920 Fabry 유전자 치료제 인수; BLA 신청은 2026년 4분기 예정

PTC가 Sangamo로부터 Fabry 질환을 위한 BLA 단계 AAV 유전자 치료제인 ST-920의 인수 우선 협상자로 선정되었습니다. 회사는 기존 희귀질환 인프라를 활용하여 2026년 4분기에 가속 승인을 위한 순차적 BLA 제출을 완료할 계획입니다. 인수는 2026년 3분기 말 또는 4분기 초로 예상되는 파산 법원 승인 및 기타 종결 조건의 적용을 받습니다.

PTCT: PIVOT-HD 24개월 topline 결과 votoplam의 HD에서 긍정적

PTC는 votoplam의 PIVOT-HD 확장 연구 24개월 중간 분석에서 긍정적인 topline 결과를 보고했으며, 10 mg 용량에서 질병 진행을 52% 지연시키는 cUHDRS에 대한 용량 의존적 이점과 지속적으로 양호한 안전성을 보여주었습니다. 이 데이터는 Novartis가 주도하는 진행 중인 글로벌 3상 INVEST-HD 연구를 뒷받침하며, 2026년 2분기에 첫 환자 투여가 PTC에 5,000만 달러의 마일스톤 지급을 촉발하고, PTC와 Novartis는 이제 잠재적인 규제 상호작용에 대해 조율할 예정입니다.

PTC Therapeutics, Translarna NDA 철회… FDA 피드백 후 결정

PTC는 nonsense mutation DMD 치료제 Translarna(ataluren)의 NDA 재제출을 철회했다. FDA는 제출된 데이터가 실질적 유효성 입증 기준을 충족하기 어려울 것으로 판단했다. 이번 철회로 미국 내 제품 허가 심사 절차가 종료됐다.

PTC Therapeutics, 2025년 12월 2일 R&D Day 개최 예정

PTC는 2025년 12월 2일 뉴욕에서 R&D Day를 개최합니다. 이번 행사에서는 Sephience 출시 및 votoplam, vatiquinone을 포함한 파이프라인 프로그램에 대한 업데이트가 제공될 예정입니다.

PTC Therapeutics, Inc. · 완전 응답 서한 (NDA 220049)

FDA는 2025-08-18에 NDA 220049에 대한 완전 응답 서한을 발행했습니다.