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PTC Therapeutics, Fabry병 치료제 ST-920 인수; BLA 제출 2026년 4분기 예상

PTC Therapeutics는 Sangamo로부터 Fabry병 치료 AAV 유전자 치료제 ST-920 프로그램을 선지급 1억 1,100만 달러와 최대 1억 달러의 규제 마일스톤을 조건으로 인수했습니다. 회사는 이제 BLA 제출을 2026년 4분기에 완료할 것으로 예상하며, 가속 승인과 2027년 상업 출시가 가능합니다.

sepiapterin · NCT06302348 등록 업데이트

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votoplam · NCT07326709 레지스트리 업데이트

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PTC Therapeutics, Sangamo로부터 ST-920 인수 완료

PTC Therapeutics는 상고모 테라퓨틱스로부터 파브리병 BLA 단계 유전자 치료제 ST-920의 인수를 완료했습니다. 회사는 이제 2026년 4분기 BLA 제출을 완료할 것으로 예상합니다.

PTC Therapeutics, ST-920(isaralgagene civaparvovec) 페브리병 치료제 인수 완료

PTC Therapeutics는 Sangamo로부터 ST-920을 인수하는 작업을 완료했습니다. 가속 승인을 위한 BLA 롤링 제출은 2026년 4분기에 완료될 예정입니다. 해당 자산은 이미 FDA 희귀의약품, 패스트트랙, RMAT 지정을 보유하고 있습니다.

PTC Therapeutics, Fabry disease 치료를 위한 ST-920 AAV 유전자 치료제 인수

PTC Therapeutics는 Sangamo의 Fabry disease 치료를 위한 ST-920 AAV 유전자 치료제 프로그램을 1억 1,100만 달러 선불금과 FDA 가속 및 정식 승인에 따른 최대 1억 달러의 조건부 마일스톤을 포함하여 인수하는 자산 구매 계약을 체결했습니다. 거래는 2026년 9월 10일로 예정된 파산 법원 승인 및 기타 관례적인 종결 조건을 거쳐 2026년 10월 15일까지 완료될 예정입니다.

PTC, ST-920 Fabry 유전자 치료제 인수; BLA 신청은 2026년 4분기 예정

PTC가 Sangamo로부터 Fabry 질환을 위한 BLA 단계 AAV 유전자 치료제인 ST-920의 인수 우선 협상자로 선정되었습니다. 회사는 기존 희귀질환 인프라를 활용하여 2026년 4분기에 가속 승인을 위한 순차적 BLA 제출을 완료할 계획입니다. 인수는 2026년 3분기 말 또는 4분기 초로 예상되는 파산 법원 승인 및 기타 종결 조건의 적용을 받습니다.

PTCT: PIVOT-HD 24개월 topline 결과 votoplam의 HD에서 긍정적

PTC는 votoplam의 PIVOT-HD 확장 연구 24개월 중간 분석에서 긍정적인 topline 결과를 보고했으며, 10 mg 용량에서 질병 진행을 52% 지연시키는 cUHDRS에 대한 용량 의존적 이점과 지속적으로 양호한 안전성을 보여주었습니다. 이 데이터는 Novartis가 주도하는 진행 중인 글로벌 3상 INVEST-HD 연구를 뒷받침하며, 2026년 2분기에 첫 환자 투여가 PTC에 5,000만 달러의 마일스톤 지급을 촉발하고, PTC와 Novartis는 이제 잠재적인 규제 상호작용에 대해 조율할 예정입니다.

PTC Therapeutics, Translarna NDA 철회… FDA 피드백 후 결정

PTC는 nonsense mutation DMD 치료제 Translarna(ataluren)의 NDA 재제출을 철회했다. FDA는 제출된 데이터가 실질적 유효성 입증 기준을 충족하기 어려울 것으로 판단했다. 이번 철회로 미국 내 제품 허가 심사 절차가 종료됐다.

PTC Therapeutics, 2025년 12월 2일 R&D Day 개최 예정

PTC는 2025년 12월 2일 뉴욕에서 R&D Day를 개최합니다. 이번 행사에서는 Sephience 출시 및 votoplam, vatiquinone을 포함한 파이프라인 프로그램에 대한 업데이트가 제공될 예정입니다.

PTC Therapeutics, Inc. · 완전 응답 서한 (NDA 220049)

FDA는 2025-08-18에 NDA 220049에 대한 완전 응답 서한을 발행했습니다.