1차 출처 기록
결정급탑라인 결과
PTCT: PIVOT-HD 24개월 topline 결과 votoplam의 HD에서 긍정적
PTC는 votoplam의 PIVOT-HD 확장 연구 24개월 중간 분석에서 긍정적인 topline 결과를 보고했으며, 10 mg 용량에서 질병 진행을 52% 지연시키는 cUHDRS에 대한 용량 의존적 이점과 지속적으로 양호한 안전성을 보여주었습니다. 이 데이터는 Novartis가 주도하는 진행 중인 글로벌 3상 INVEST-HD 연구를 뒷받침하며, 2026년 2분기에 첫 환자 투여가 PTC에 5,000만 달러의 마일스톤 지급을 촉발하고, PTC와 Novartis는 이제 잠재적인 규제 상호작용에 대해 조율할 예정입니다.
핵심 사실
출처 발췌
EX-99.1 2 tmb-20260507xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC Therapeutics, 기업 업데이트 제공 및 2026년 1분기 재무 결과 보고 – 2026년 1분기 총 수익 2억 7,300만 달러, 제품 수익 2억 2,600만 달러 포함, 2026년 연간 가이던스 상향 조정 지원 – – Global Sephience™ (sepiapterin) 출시 모멘텀 지속, 2026년 1분기 수익 1억 2,500만 달러, 전분기 대비 36% 성장 – – votoplam의 PIVOT-HD 확장 연구 24개월 중간 분석에서 긍정적인 topline 결과, 진행 중인 글로벌 3상 INVEST-HD 연구 및 잠재적 규제 상호작용 지원 – – FDA 피드백에 따라 2026년 3분기에 vatiquinone 등록 연구 시작 예정 – WARREN, N.J., 2026년 5월 7일 – PTC Therapeutics, Inc., (NAS