PTC Therapeutics, Translarna NDA 철회… FDA 피드백 후 결정

PTC는 nonsense mutation DMD 치료제 Translarna(ataluren)의 NDA 재제출을 철회했다. FDA는 제출된 데이터가 실질적 유효성 입증 기준을 충족하기 어려울 것으로 판단했다. 이번 철회로 미국 내 제품 허가 심사 절차가 종료됐다.

핵심 사실

제출: 2026년 2월 12일 PM 10:10
이벤트: 기타
방향: 부정적
기업: PTCTPTC 세라퓨틱스
자산: ataluren
출처: SEC 8-K
신뢰도: 출처 확인

출처 발췌

EX-99.1 2 tmb-20260212xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC Therapeutics, Translarna™ 규제 현황 업데이트 제공 WARREN, N.J., Feb. 12, 2026 -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)의 NDA 심사 피드백에 따라 nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy(DMD) 치료제 Translarna™(ataluren)의 신약허가신청(NDA) 재제출을 철회했다고 발표했다. “FDA는 현재까지의 검토 결과, NDA 제출 자료가 Translarna 승인을 뒷받침하기 위한 실질적 유효성 입증 기준을 충족하기 어려울 것으로 판단했다. 이에 따라 NDA 제출을 철회하기로 결정했다”고 PTC Therapeutics의 CEO인 Matthew B. Klein, M.D.는 밝혔다. “W

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