REGN 리제네론

aflibercept · NCT07705555 레지스트리 업데이트

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Intellia: FDA, lonvo-z (HAE) BLA 수리 및 우선심사 지정; PDUFA 2027년 3월 10일

FDA가 lonvo-z의 BLA를 수리하고 우선심사를 부여했으며, PDUFA 목표 조치일을 2027년 3월 10일로 설정했습니다. FDA는 현재 자문위원회를 개최할 계획이 없다고 밝혔습니다. 이는 lonvo-z가 HAE를 위한 유일한 일회성 생체 내 CRISPR 치료제로 최초 승인을 향해 나아가는 것을 의미합니다.

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA, Pasatru (garetosmab-grts) 허가

FDA의 Purple Book에는 BLA 761508 (Pasatru, garetosmab-grts; Regeneron Pharmaceuticals, Inc., CDER)이 2026-08-19에 허가된 것으로 기재되어 있습니다.

Regeneron: FDA, cemdisiran NDA 수락 및 gMG 대상 2026년 11월 PDUFA 설정

FDA와 EMA가 성인 gMG 대상 cemdisiran의 규제 서류를 수락했습니다. FDA는 우선 심사권을 부여했으며 2026년 11월 목표 조치일을 설정했습니다. EC 결정은 2027년 하반기로 예상됩니다.

Intellia, HAE 환자 대상 lonvo-z의 3상 HAELO 시험에서 긍정적 결과 보고

HAELO 3상 시험은 월 평균 HAE 발작을 87% 감소시키는 주요 평가변수를 충족했으며, 환자의 62%가 6개월 동안 발작 없이 치료 없이 지냈습니다. 추가 주요 2차 평가변수에서는 필요시 치료 및 중등도/중증 발작이 89-91% 감소하고 삶의 질이 임상적으로 의미 있게 개선된 것으로 나타났습니다. 이러한 데이터는 4월에 시작된 BLA 순차 제출과 2027년 상반기 미국 승인 및 출시 가능성에 대한 회사의 가이던스를 뒷받침합니다.

Regeneron: fianlimab + cemiplimab 3상 시험, 흑색종 PFS 1차 평가변수 미달

fianlimab + cemiplimab 대 pembrolizumab 단독요법 3상 시험에서 PFS 1차 평가변수가 통계적 유의성에 도달하지 못했습니다. 고용량 병용요법에서 중앙값 PFS가 5.1개월 수치상 개선(11.5개월 vs 6.4개월, HR 0.845, p=0.0627)이 관찰되었습니다. Opdualag와의 별도 3상 직접 비교 시험이 진행 중입니다.

Regeneron: FDA, Otarmeni(lunsotogene parvec-cwha)를 OTOF 청력 손실에 대해 승인

FDA가 OTOF 관련 청력 손실을 위한 최초의 이중 AAV 유전자 치료제에 대해 정식 승인을 부여했습니다. 승인은 국가 우선 바우처 프로그램 하에 61일 만에 이루어졌으며, 이는 현대 FDA 역사상 가장 빠른 BLA 승인입니다.

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA, OTARMENI (lunsotogene parvec-cwha) 허가

FDA의 Purple Book에 BLA 125874 (OTARMENI, lunsotogene parvec-cwha; Regeneron Pharmaceuticals, Inc., CBER)가 2026-04-23에 허가된 것으로 등재되어 있습니다.

사노피/리제네론: 듀피젠트, 2~11세 소아 CSU 미국 승인

FDA가 H1 항히스타민제 치료에도 증상이 지속되는 2~11세 CSU 소아 환자에 대해 듀피젠트를 승인했으며, 이 연령대에서 최초의 생물의약품이 되었습니다. 이번 승인은 성인 및 12세 이상 청소년을 대상으로 한 기존 허가 범위를 확대하는 것입니다. 결정은 주로 LIBERTY-CUPID 프로그램 데이터와 성인/청소년 연구의 외삽 및 소아 PK 데이터를 기반으로 이루어졌습니다.

사노피/리제네론: 듀피젠트 EU 승인, 2-11세 CSU 소아로 확대

유럽 집행위원회는 H1 항히스타민제에도 증상이 지속되고 항-IgE 치료 경험이 없는 2-11세 중등도~중증 CSU 소아에 대해 듀피젠트를 승인했습니다. 이는 기존 EU 승인(성인 및 12세 이상 청소년)을 확대하는 것이며, 해당 연령대 최초의 표적 치료제로 기록됩니다. 승인은 LIBERTY-CUPID 데이터에 기반하며, 성인 3상 연구와 CUPIDKids 소아 연구의 외삽을 포함합니다.

Intellia: FDA, MAGNITUDE 3상 ATTR-CM 시험에 대한 임상 보류 해제

FDA가 ATTR-CM 대상 nex-z의 MAGNITUDE 3상 IND에 대한 임상 보류를 해제했습니다. 등록 재개를 위해 강화된 간 모니터링, 단기 스테로이드 지침, 심혈관 불안정 및 낮은 박출률에 대한 추가 제외 기준이 합의되었습니다.

Regeneron: FDA, EYLEA HD의 RVO 적응증 및 월간 투여 유연성 승인

FDA가 RVO 후속 황반부종에 대해 EYLEA HD를 승인했으며, 모든 승인된 적응증에 대해 월간 투여를 허용했습니다. EYLEA HD 바이알 충전용 신규 제조사도 승인되었으며, 동일 제조사의 프리필드 시린지 충전 관련 규제 신청은 2026년 2분기 결정이 예상됩니다.

Intellia: FDA, MAGNITUDE-2 ATTRv-PN 3상 시험에 대한 임상 보류 해제

FDA가 ATTRv-PN에 대한 nex-z의 MAGNITUDE-2 3상 IND에 대한 임상 보류를 해제하여 환자 등록 및 투여 재개를 허용했습니다. 회사는 FDA와 강화된 간 안전성 모니터링에 합의했으며, 목표 등록 인원을 약 50명에서 약 60명으로 늘렸습니다. MAGNITUDE ATTR-CM 시험에 대한 별도의 임상 보류에 대한 협의는 계속되고 있습니다.

Intellia: FDA, nex-z의 MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 3상 시험에 대해 임상 보류 조치

FDA는 2025년 10월 29일, 환자 1명이 Grade 4 간 트랜스아미나제 상승으로 사망한 후 nex-z의 MAGNITUDE 및 MAGNITUDE-2 3상 시험 IND 신청에 대해 임상 보류를 결정했습니다. Intellia는 규제 당국과의 협의를 기다리며 nex-z의 마일스톤 가이던스를 중단했으며, 위험 완화 계획을 개발하기 위해 연구자들과 협력하고 있습니다.

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA, Eydenzelt(aflibercept-boav) 허가

FDA의 Purple Book에 BLA 761377(Eydenzelt, aflibercept-boav; CELLTRION, Inc., CDER)이 2025-10-02에 허가된 것으로 기재되어 있습니다.

Intellia: Phase 1 nex-z, 3년간 90% TTR 감소 유지 확인

Phase 1 데이터 업데이트는 단회 투여된 nex-z가 3년간 지속적으로 깊고 내구성 있는 TTR 감소(평균 ≥90%)를 유도하며, 평가 가능한 환자의 72%에서 24개월 시점에 임상적으로 의미 있는 mNIS+7 개선이 관찰되었음을 보여줍니다. 이러한 결과는 현재 진행 중인 Phase 3 MAGNITUDE-2 시험의 규제 경로를 강화하며, 등록 완료는 2026년 상반기로, BLA 제출은 2028년으로 목표하고 있습니다.