Intellia: Phase 1 nex-z, 3년간 90% TTR 감소 유지 확인

Phase 1 데이터 업데이트는 단회 투여된 nex-z가 3년간 지속적으로 깊고 내구성 있는 TTR 감소(평균 ≥90%)를 유도하며, 평가 가능한 환자의 72%에서 24개월 시점에 임상적으로 의미 있는 mNIS+7 개선이 관찰되었음을 보여줍니다. 이러한 결과는 현재 진행 중인 Phase 3 MAGNITUDE-2 시험의 규제 경로를 강화하며, 등록 완료는 2026년 상반기로, BLA 제출은 2028년으로 목표하고 있습니다.

핵심 사실

제출: 2025년 9월 25일 PM 08:19
이벤트: 탑라인 결과
방향: 긍정적
기업: NTLA인텔리아
자산: nexiguran ziclumeran
출처: SEC 8-K
신뢰도: 출처 확인
mNIS+7 개선(24개월): 72%(13/18명)
24개월 평균 TTR 감소: 92%
36개월 평균 TTR 감소: 90%
PND 개선 또는 안정: 89%

출처 발췌

EX-99.1 2 d870108dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Intellia Therapeutics Announces Positive Longer-Term Phase 1 Data for Nexiguran Ziclumeran (nex-z) in Patients with Hereditary Transthyretin (ATTR) Amyloidosis with Polyneuropathy • One dose of nex-z led to rapid, deep and durable TTR reductions, with mean reductions of at least 90% from baseline sustained through three years • Stabilization or improvement in disease-related clinical measures observed at 24 months • Continue to observe generally favorable safety data with no new drug-related events within the follow-up period • Data presented today at the 5 th International ATTR Amyloidosis Annual Meeting for Patients and Doctors with simultaneous publication in the New England Journal of Medicine • Expect to complete

SEC 8-K