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Intellia: FDA, lonvo-z (HAE) BLA 수리 및 우선심사 지정; PDUFA 2027년 3월 10일

FDA가 lonvo-z의 BLA를 수리하고 우선심사를 부여했으며, PDUFA 목표 조치일을 2027년 3월 10일로 설정했습니다. FDA는 현재 자문위원회를 개최할 계획이 없다고 밝혔습니다. 이는 lonvo-z가 HAE를 위한 유일한 일회성 생체 내 CRISPR 치료제로 최초 승인을 향해 나아가는 것을 의미합니다.

Intellia, HAE 환자 대상 lonvo-z의 3상 HAELO 시험에서 긍정적 결과 보고

HAELO 3상 시험은 월 평균 HAE 발작을 87% 감소시키는 주요 평가변수를 충족했으며, 환자의 62%가 6개월 동안 발작 없이 치료 없이 지냈습니다. 추가 주요 2차 평가변수에서는 필요시 치료 및 중등도/중증 발작이 89-91% 감소하고 삶의 질이 임상적으로 의미 있게 개선된 것으로 나타났습니다. 이러한 데이터는 4월에 시작된 BLA 순차 제출과 2027년 상반기 미국 승인 및 출시 가능성에 대한 회사의 가이던스를 뒷받침합니다.

Intellia: FDA, MAGNITUDE 3상 ATTR-CM 시험에 대한 임상 보류 해제

FDA가 ATTR-CM 대상 nex-z의 MAGNITUDE 3상 IND에 대한 임상 보류를 해제했습니다. 등록 재개를 위해 강화된 간 모니터링, 단기 스테로이드 지침, 심혈관 불안정 및 낮은 박출률에 대한 추가 제외 기준이 합의되었습니다.

Intellia: FDA, MAGNITUDE-2 ATTRv-PN 3상 시험에 대한 임상 보류 해제

FDA가 ATTRv-PN에 대한 nex-z의 MAGNITUDE-2 3상 IND에 대한 임상 보류를 해제하여 환자 등록 및 투여 재개를 허용했습니다. 회사는 FDA와 강화된 간 안전성 모니터링에 합의했으며, 목표 등록 인원을 약 50명에서 약 60명으로 늘렸습니다. MAGNITUDE ATTR-CM 시험에 대한 별도의 임상 보류에 대한 협의는 계속되고 있습니다.

Intellia: FDA, nex-z의 MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 3상 시험에 대해 임상 보류 조치

FDA는 2025년 10월 29일, 환자 1명이 Grade 4 간 트랜스아미나제 상승으로 사망한 후 nex-z의 MAGNITUDE 및 MAGNITUDE-2 3상 시험 IND 신청에 대해 임상 보류를 결정했습니다. Intellia는 규제 당국과의 협의를 기다리며 nex-z의 마일스톤 가이던스를 중단했으며, 위험 완화 계획을 개발하기 위해 연구자들과 협력하고 있습니다.

Intellia: Phase 1 nex-z, 3년간 90% TTR 감소 유지 확인

Phase 1 데이터 업데이트는 단회 투여된 nex-z가 3년간 지속적으로 깊고 내구성 있는 TTR 감소(평균 ≥90%)를 유도하며, 평가 가능한 환자의 72%에서 24개월 시점에 임상적으로 의미 있는 mNIS+7 개선이 관찰되었음을 보여줍니다. 이러한 결과는 현재 진행 중인 Phase 3 MAGNITUDE-2 시험의 규제 경로를 강화하며, 등록 완료는 2026년 상반기로, BLA 제출은 2028년으로 목표하고 있습니다.