TSHA 테이샤

Taysha, REVEAL 주요 투여 완료; 2027년 상반기 6개월 톱라인 및 FDA 피드백 예상

REVEAL 주요 시험에서 17명의 환자 투여가 완료되어, BLA 제출 계획의 근거가 될 6개월 중간 분석이 촉발되었습니다. 장기 Part A 데이터는 환자의 100%가 12개월 이상 동안 지속적이고 심화되는 기능적 개선과 함께 ≥1개의 발달 이정표를 획득하거나 회복했음을 보여줍니다. 주요 6개월 분석의 톱라인 결과와 BLA 경로에 대한 FDA 피드백은 2027년 상반기에 예상됩니다.

Taysha Gene Therapies: TSHA-102 BLA-enabling PPQ 캠페인 개시

Taysha는 2026년 4월 상업용 제조 공정을 사용하여 TSHA-102에 대한 BLA-enabling Process Performance Qualification (PPQ) 캠페인을 개시했으며, 2026년 4분기에 완료될 예정입니다. FDA는 2026년 1월 Type C 미팅 이후 PPQ 캠페인 전략을 승인했습니다. 이 CMC 이정표는 Rett 증후군에 대한 TSHA-102의 계획된 BLA 제출 일정과 제조 활동을 일치시킵니다.

Taysha: REVEAL pivotal 및 ASPIRE 투여 Q2 2026 완료 예정

8-K에 따르면 REVEAL pivotal 시험에서 이미 여러 환자에게 투여가 이루어졌으며 ASPIRE 시험 개시를 위한 FDA 승인이 접수되었으며, 두 시험 모두 2026년 2분기 투여 완료를 목표로 순조롭게 진행 중입니다. BLA 패키지를 지원할 PPQ/비교 CMC 전략에 대해 FDA와 서면 합의도 도달했습니다. 새로운 규제 결정이나 PDUFA 날짜는 발표되지 않았습니다.

TSHA-102, FDA로부터 Breakthrough Therapy 지정 획득

FDA는 Part A REVEAL 1/2상 데이터에 기반하여 Rett 증후군에 대한 TSHA-102에 Breakthrough Therapy 지정을 부여했습니다. 이 지정은 TSHA-102의 치료 가능성에 대한 FDA의 인정을 반영하며, 신속한 개발 및 검토를 위한 경로를 제공합니다.

Taysha, Rett 증후군 대상 TSHA-102에 대해 FDA Breakthrough Therapy Designation 획득

FDA는 Part A REVEAL 데이터에서 발달 이정표 획득/회복에 대한 100% 반응률을 근거로 TSHA-102에 Breakthrough Therapy Designation을 부여했습니다. 회사는 FDA와 6개월 중간 분석을 포함한 주요 시험 프로토콜 및 SAP에 대한 합의를 완료했으며, 이는 조기 BLA 제출을 지원할 수 있습니다. 단일군 주요 시험 등록은 2025년 4분기에 시작될 예정입니다.