1차 출처 기록
결정급탑라인 결과
Taysha, REVEAL 주요 투여 완료; 2027년 상반기 6개월 톱라인 및 FDA 피드백 예상
REVEAL 주요 시험에서 17명의 환자 투여가 완료되어, BLA 제출 계획의 근거가 될 6개월 중간 분석이 촉발되었습니다. 장기 Part A 데이터는 환자의 100%가 12개월 이상 동안 지속적이고 심화되는 기능적 개선과 함께 ≥1개의 발달 이정표를 획득하거나 회복했음을 보여줍니다. 주요 6개월 분석의 톱라인 결과와 BLA 경로에 대한 FDA 피드백은 2027년 상반기에 예상됩니다.
핵심 사실
출처 발췌
EX-99.1 2 d20817dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Taysha Gene Therapies Announces Completion of Dosing in REVEAL Pivotal Trial and Reports Longer- Term Clinical Data from Part A of REVEAL Phase 1/2 Trials Evaluating TSHA-102 for Rett Syndrome Completed dosing of 17 patients in REVEAL pivotal trial; topline data from 6-month interim analysis and FDA feedback on next steps toward BLA submission pathway expected 1H 2027 TSHA-102 was generally well-tolerated with no treatment-related SAEs or DLTs reported as of the June 2026 data cutoff across REVEAL Phase 1/2 and pivotal trials (N=29) 100% of REVEAL Part A patients (N=12, 6-21 years) gained/regained ≥ one developmental milestone by 12 months post-TSHA-102, with consistent responses across ages and disease severity Longer-term f
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주목
2025년 10월 2일
PM 12:10
TSHA테이샤Taysha, Rett 증후군 대상 TSHA-102에 대해 FDA Breakthrough Therapy Designation 획득