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Ultragenyx Pharmaceutical Inc. · FDA, GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr) 허가

FDA의 Purple Book에 BLA 125858 (GENGLYCOS, pariglasgene brecaparvovec-opnr; Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., CBER)이 2026-08-19에 허가된 것으로 등재되어 있습니다.

Ultragenyx가 Esjay와 DOJOLVI 특허 소송을 합의

Ultragenyx와 Baylor Research Institute는 Esjay와 ANDA 특허 소송을 합의하여 Esjay에게 2033년 1월 1일부터 (소아 독점권이 부여되면 2033년 7월 1일) generic triheptanoin (DOJOLVI) 판매를 위한 로열티 프리 라이선스를 부여했습니다. 다른 ANDA 제출자에 대한 유사한 소송은 계속 진행 중입니다.

Ultragenyx: DTX401 PDUFA 2026년 8월 23일로 설정

FDA가 GSDIa에 대한 DTX401 BLA를 수락하고 PDUFA 조치일을 2026년 8월 23일로 지정했습니다. MPS IIIA에 대한 UX111 BLA에 대한 두 번째 PDUFA 날짜인 2026년 9월 19일도 설정되었습니다. 이 두 가지 예정된 조치일은 회사의 유전자 치료 파이프라인에 대한 다음 규제 이정표입니다.

Ultragenyx: FDA가 UX111 BLA를 접수하고 PDUFA 일정을 2026년 9월 19일로 설정

FDA가 MPS IIIA에 대한 가속 승인을 위해 UX111(rebisufligene etisparvovec)의 재제출된 BLA를 수락하고 PDUFA 조치일을 2026년 9월 19일로 지정했습니다. 재제출에는 자연사 대비 지속적인 임상 개선을 보여주는 최대 8년의 추적 데이터가 포함되었습니다.

Ultragenyx, UX111 BLA 재제출에 대해 IRL 수령

The company received an Incomplete Response Letter on its January 2026 resubmitted BLA for UX111, requesting additional CMC documentation. The company plans to provide the requested information in a further resubmission.

Ultragenyx, UX111 BLA 재제출; PDUFA는 2026년 3분기 예상

Ultragenyx는 가속 승인을 목표로 UX111의 BLA를 재제출했습니다. FDA는 6개월 이내에 검토를 완료할 것으로 예상되며, 이에 따라 PDUFA 날짜는 2026년 3분기로 설정되었습니다. 재제출을 뒷받침하는 장기 임상 데이터도 공개되었습니다.

Ultragenyx: DTX401 PDUFA 날짜 2026년 3분기로 설정

DTX401에 대한 BLA 롤링 제출이 2025년 12월에 완료되었습니다. FDA는 현재 2026년 3분기에 PDUFA 목표 조치 날짜를 지정하여 GSDIa에 대한 이 AAV 유전자 치료제의 잠재적 승인을 위한 명확한 규제 타임라인을 설정했습니다.

Ultragenyx, GSDIa 대상 DTX401 롤링 BLA 제출 완료

Ultragenyx는 GSDIa에 대한 DTX401(pariglasgene brecaparvovec)의 롤링 BLA 제출을 FDA에 완료했다. 이번 제출에는 2025년 8월에 제출된 비임상 및 임상 모듈 이후 최종 CMC 모듈이 포함되었다. 이 신청서는 52명의 치료 환자에서 옥수수 전분 섭취 감소, 정상혈당 유지 및 삶의 질 개선을 보여준 3상 GlucoGene 데이터에 의해 뒷받침된다.

Ultragenyx: UX143 Phase 3 Orbit/Cosmic 최종 분석 2025년 말 예상

문서에 따르면, 골형성부전증을 대상으로 한 setrusumab(UX143)의 Phase 3 Orbit 및 Cosmic 연구가 최소 18개월 이상의 치료를 받은 환자들을 대상으로 최종 분석을 진행 중이며, 이 연구들의 데이터는 2025년 말경에 나올 것으로 예상됩니다.