1차 출처 기록
중대신청 접수
Ultragenyx: FDA가 UX111 BLA를 접수하고 PDUFA 일정을 2026년 9월 19일로 설정
FDA가 MPS IIIA에 대한 가속 승인을 위해 UX111(rebisufligene etisparvovec)의 재제출된 BLA를 수락하고 PDUFA 조치일을 2026년 9월 19일로 지정했습니다. 재제출에는 자연사 대비 지속적인 임상 개선을 보여주는 최대 8년의 추적 데이터가 포함되었습니다.
핵심 사실
출처 발췌
EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx Reports First Quarter 2026 Financial Results and Corporate Update First quarter total revenue of $136 million, Crysvita® revenue of $93 million and Dojolvi® revenue of $18 million Reaffirm 2026 financial guidance, including total revenue of $730 million to $760 million and combined R&D and SG&A expenses to be flat to slightly down versus 2025; remain on path to profitability in 2027 GTX-102 for Angelman syndrome: New longer-term data from Phase 1/2 clinical study support durable and improving effects across multiple domains; Phase 3 data expected in the second half of 2026 NOVATO, Calif. – May 05,