Ultragenyx, GSDIa 대상 DTX401 롤링 BLA 제출 완료

Ultragenyx는 GSDIa에 대한 DTX401(pariglasgene brecaparvovec)의 롤링 BLA 제출을 FDA에 완료했다. 이번 제출에는 2025년 8월에 제출된 비임상 및 임상 모듈 이후 최종 CMC 모듈이 포함되었다. 이 신청서는 52명의 치료 환자에서 옥수수 전분 섭취 감소, 정상혈당 유지 및 삶의 질 개선을 보여준 3상 GlucoGene 데이터에 의해 뒷받침된다.

핵심 사실

제출: 2025년 12월 30일 PM 09:11
이벤트: 신청 제출
방향: 긍정적
기업: RARE울트라제닉스
자산: pariglasgene brecaparvovec
출처: SEC 8-K
신뢰도: 출처 확인

출처 발췌

8-K false 0001515673 0001515673 2025-12-30 2025-12-30 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (Date of earliest event reported): December 30, 2025 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Exact name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 001-36276 27-2546083 (State or Other Jurisdiction of Incorporation) (Commission File Number) (IRS Employer Identification No.) 60 Leveroni Court Novato , California 94949 (Address of Principal Executive Offices) (Zip Code) Registrant’s Telephone Number, Including Area Code: 415 483-8800 (Former Name or Former Address, if Changed Since Last Report) Check the appropriate box below if the Form 8-K

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