Ultragenyx: DTX401 PDUFA 날짜 2026년 3분기로 설정

DTX401에 대한 BLA 롤링 제출이 2025년 12월에 완료되었습니다. FDA는 현재 2026년 3분기에 PDUFA 목표 조치 날짜를 지정하여 GSDIa에 대한 이 AAV 유전자 치료제의 잠재적 승인을 위한 명확한 규제 타임라인을 설정했습니다.

핵심 사실

제출: 2026년 1월 12일 PM 12:45
이벤트: PDUFA 날짜 확정
방향: 긍정적
기업: RARE울트라제닉스
자산: pariglasgene brecaparvovec
출처: SEC 8-K
신뢰도: 출처 확인
캘린더: FDA 심사 결정 (PDUFA) · 2026년 8월 23일 · 결과 미기록

출처 발췌

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Ultragenyx Provides Financial and Business Updates at J.P. Morgan Annual Healthcare Conference Preliminary 2025 total revenue of $672 million to $674 million, exceeding top end of guidance Preliminary cash and investments of approximately $735 million as of December 31, 2025 Anticipated 2026 catalysts include two potential approvals and pivotal Phase 3 data from the GTX-102 Phase 3 Aspire study for Angelman syndrome NOVATO, Calif. – January 12, 2026 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), a biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of novel therapies for serious rare and ultra-rare genetic diseases, today reported preliminary unaudited 2025 revenue results, cash and investments at year end 2025, and p

SEC 8-K